新辅助化疗 (NAC) 并不常用于肝门周围胆管癌 (PHC)。新辅助化疗用于肝门周围胆管癌的安全性和有效性如何？一项研究纳入91例无转移的原发性肝癌患者。患者被分为可切除（R）、临界可切除（BR）或局部晚期不可切除（LA）。对没有区域淋巴结转移 (LNM) 或无法耐受新辅助化疗的可切除肝门周围胆管癌患者进行前期手术 (US)。新辅助化疗方案包括针对晚期肝门周围胆管癌的两个疗程的基于吉西他滨的化疗：可切除肝门周围胆管癌联合 LNM、BR 和 LA。
分别对 32 名和 59 名患者进行了前期手术和新辅助化疗。31 名患者接受了治愈性手术 (upfront-CIS)。新辅助化疗在 10/59 (17%) 的患者中造成不良反应，允许 36/59 (61%) 的患者在不损害肝功能的情况下接受治疗性手术 (NAC-CIS)，并让 23/59 (39%) 的患者免于接受切除术 (NAC) -UR）。前期 CIS 和新辅助化疗-CIS 组的总体生存率优于新辅助化疗-UR 组（MST：74 个月 vs 57 个月 vs 17 个月，p < 0.001）。在 59 名新辅助化疗患者中，11/11 (100%) 的 R、22/33 (66.7%) 的 BR 和 9/15 (60.0%) 的 LA 患者发生肿瘤大小反应。 LA 组的未切除率最高（R 组为 27% [3/11]，BR 组为 30% [10/33]，LA 组为 67% [10/15]，p = 0.039）。多变量分析显示，LA和年龄是新辅助化疗术后不切除的独立危险因素。
安全且有助于提高晚期肝门周围胆管癌患者的生存率。可切除肝门周围胆管癌对新辅助化疗有反应，但 LA 仍然是不通过新辅助化疗切除的危险因素。
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