Pombiliti（cipaglucosidase）+Opfolda麦格司他miglustat是一种双成分疗法，POMBILITI与Opfolda麦格司他miglustat联合适用于治疗体重≥40kg且经当前酶替代疗法(ERT)治疗未见改善的晚发庞贝病（溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）成年患者。
庞贝病是一种罕见的、遗传性的、使人衰弱且危及生命的溶酶体疾病，由溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏引起，该酶可将糖原降解为葡萄糖。GAA水平降低会导致糖原在肌肉细胞溶酶体中积聚，从而导致肌肉损伤。晚发庞贝氏症患者的GAA水平较低，而不是没有GAA。症状可能出现在生命的各个阶段，从婴儿期（尽管没有心脏扩大，以区别于婴儿期发病的庞贝病）到儿童期、青春期，甚至成年期。这种疾病往往不太严重，主要表现为肌肉无力，最终导致呼吸困难。值得注意的是，迟发性庞贝病通常不会影响心脏。
如果没有适当的治疗，呼吸系统并发症对于受这种疾病影响的人来说往往会致命。庞贝病也可称为糖原贮积病（II型）、酸性麦芽糖酶缺乏症和糖原增多症（II型）。
Pombiliti（cipaglucosidase）是一种水解溶酶体糖原特异性酶，通过提供外源GAA（西帕葡萄糖苷酶）发挥作用。Pombiliti与肌肉细胞表面的受体结合，然后被内化并转运到溶酶体，在那里它被激活为GAA。然后它能够分解糖原并降低其在细胞内的浓度。
Pombiliti（cipaglucosidase）于2023年9月28日获得FDA批准。
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