2023年9月，美国食品和药物管理局（FDA）批准Pombiliti（cipaglucosidase）+Opfolda麦格司他miglustat65毫克胶囊——双成分疗法治疗体重≥40公斤且在目前的酶替代疗法（ERT）后没有改善的患有迟发性庞贝病（LOPD）的成年人。
晚发性庞贝病是一种罕见的、使人衰弱且危及生命的溶酶体疾病，由酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏引起。GAA水平降低会导致底物糖原在肌肉细胞溶酶体中积聚，而糖原积聚会导致肌肉损伤。疾病的严重程度多种多样，主要表现为骨骼肌无力和进行性呼吸系统受累。
Pombiliti+Opfolda麦格司他miglustat是一种独特的双成分疗法。Pombiliti是一种重组人GAA酶(rhGAA)，天然表达高水平的bis-M6P（甘露糖6-磷酸盐），旨在增加肌肉细胞的摄取。一旦进入细胞，Pombiliti就可以被适当地加工成最活跃和最成熟的形式，以分解糖原。Opfolda麦格司他miglustat是一种酶稳定剂，旨在稳定血液中的酶。
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