厄达替尼erdafitinib是一种泛成纤维细胞生长因子受体(FGFR)酪氨酸激酶抑制剂,在一项中位随访11个月的主要分析中显示,对于晚期尿路上皮癌和预先指定的FGFR改变的患者具有临床活性和较好的耐受性。厄达替尼的长期疗效和安全性如何?

研究纳入患有局部晚期且不可切除或转移性尿路上皮癌成人患者,至少有一项预先指定的FGFR改变,东部肿瘤合作组表现状态为0-2,并且在接受至少一种全身化疗后或在12年内病情进展。接受了数月的新辅助或辅助化疗或不适合使用顺铂。
选定方案是在28天的周期中连续每天一次口服8毫克/天的厄达替尼,并提供药效学指导上调至9毫克/天(8毫克/天UpT)。主要终点是研究者根据实体瘤反应评估标准1.1版评估的确认客观反应率。
212名患者入组,101名患者接受选定的厄达替尼erdafitinib8mg/天UpT方案治疗。中位疗效随访时间为24.0个月(IQR22.7-26.6)。研究者评估的101名患者中,接受所选厄达替尼erdafitinib方案治疗的患者的客观缓解率为40名(40%;95%CI30-49)。
长期治疗没有严重的副作用。101名患者中有72名(71%)发生了任何因果关系的3-4级治疗引起的不良事件。最常见的3-4级治疗引起的任何原因的不良事件是口腔炎和低钠血症。没有出现与治疗相关的死亡。
随着更长的随访,选择的厄达替尼erdafitinib方案对局部晚期或转移性尿路上皮癌和预先指定的FGFR改变的患者显示出一致的活性和可控的安全性。

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