儿科患者获得性再生障碍性贫血(AAA)是一种罕见疾病,其特征是骨髓细胞减少和全血细胞减少。艾曲泊帕Eltrombopag是一种口服血小板生成素受体激动剂,可为免疫抑制治疗(IST)难治的严重再生障碍性贫血(SAA)成人患者提供血液学改善。艾曲泊帕Eltrombopag和IST联合治疗已获得美国食品和药物管理局(FDA)批准用于成人和2岁以上儿童作为严重再生障碍性贫血的一线治疗。艾曲泊帕Eltrombopag治疗严重再生障碍性贫血儿童患者的效果如何?

在IST中添加艾曲泊帕Eltrombopag表现出良好的安全性,没有出现过度毒性作用,研究结果支持在IST中添加艾曲泊帕Eltrombopag作为严重再生障碍性贫血儿童的一线治疗。

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