艾曲泊帕Eltrombopag治疗晚期骨髓增生异常综合征或急性髓系白血病和严重血小板减少症效果怎么样？

　　血小板减少症是晚期骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓系白血病（AML）患者的一种危及生命的并发症。艾曲泊帕Eltrombopag对晚期MDS或AML成人患者血小板减少症（4级）有效吗？

　　研究纳入年龄18岁或以上、患有中度2级或高危MDS或AML、骨髓原始细胞数为50%或更低、并且因骨髓不足而患有4级血小板减少症（血小板计数<25×109每升）的患者。此外，符合条件的患者在4周的筛选期内至少有以下一种情况：血小板输注、有症状的出血或血小板计数低于10×109每升。

　　在第1部分期间，患者接受艾曲泊帕Eltrombopag治疗，并剂量递增确定了第2部分的标准。

　　在第2部分中，患者按2:1随机分配至艾曲泊帕Eltrombopag或安慰剂，并根据基线血小板计数进行分层（每升血小板<10×109vs≥10×109每升血小板）和疾病（MDS与AML）。在第1部分和第2部分中，患者接受支持性标准护理，并开始使用艾曲泊帕Eltrombopag或安慰剂，剂量为每天100毫克（东亚裔患者每天50毫克）至每天最多300毫克（东亚裔患者每天150毫克）东亚遗产）。第2部分的主要目标通过第5-12周期间临床相关血小板减少事件(CRTE)的复合主要终点进行评估，定义为以下事件之一，单独或组合：3级或更严重的出血不良事件；血小板计数低于10×109每升；或血小板输注。

　　第1部分中，17名患者接受艾曲泊帕Eltrombopag治疗，11名患者完成治疗；4名患者的血小板计数显著增加，10名患者的血小板输注需求减少。

　　在第2部分中，145名患者接受支持治疗加艾曲泊帕Eltrombopag(n=98)或安慰剂(n=47)；相似比例的MDS（50[51%]名患者接受艾曲泊帕Eltrombopag治疗，22[47%]患者接受安慰剂治疗）或AML（48[49%]患者接受艾曲泊帕Eltrombopag治疗，25[53%]患者接受安慰剂治疗）。从第5-12周开始，艾曲泊帕Eltrombopag组的平均每周CRTE比例显著降低（54%[95%CI43-64]）。

　　艾曲泊帕Eltrombopag最常见的3级和4级不良事件是疲劳、低钾血症、肺炎，以及发热性中性粒细胞减少症。

　　58%艾曲泊帕Eltrombopag治疗的患者和68%安慰剂治疗的患者报告了严重不良事件。艾曲泊帕Eltrombopag常见的副作用是：急性肾损伤、动脉血栓形成、骨痛、腹泻、心肌梗塞、发热、视网膜静脉阻塞；安慰剂常见的副作用是：呕吐、白细胞计数增加。

　　艾曲泊帕Eltrombopag可能是患有AML或MDS的血小板减少症患者的一种治疗选择。

　　据海得康医学顾问了解到，碧康制药生产的艾曲泊帕仿制药Elbonix和耀品国际生产的Olapag已在孟加拉上市。另外，ELTROMDX和LuciElo已获老挝卫生部批准上市，老挝卢修斯生产的艾曲泊帕仿制药LuciElo不是假药，如需用药，可自行出国就医，为保证用药安全，请慎重选择。“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，或加微信：156006545。

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