Promacta艾曲波帕Eltrombopag治疗持续性或慢性血小板减少症儿童效果如何？

　　两项研究评估了Promacta对1岁及以上持续性或慢性血小板减少症儿科患者的疗效和安全性。

　　在PETIT2研究中，纳入92名对至少一种既往血小板减少症治疗难治或复发且血小板计数低于30x109/L的患者，随机(2:1)接受Promacta艾曲波帕（n=63)或安慰剂(n=29)。

　　6至17岁患者的起始剂量为，体重至少27公斤的患者，每日一次50mg；体重低于27公斤的患者，起始剂量为每日一次37.5mg，以口服片剂形式给药。对于6至17岁的东亚/东南亚患者，无论体重如何，减少剂量为25mg每日一次。1至5岁患者的起始剂量为1.2mg/kg，每日一次（东亚/东南亚患者为0.8mg/kg，每日一次），以口服混悬液形式给药。

　　研究期间，剂量可以每两周增加一次，最大剂量为每天一次75mg。如果血小板计数超过200x109/L，则减少Promacta的剂量；如果超过400x109/L，则中断并减少Promacta的剂量。

　　Promacta艾曲波帕的疗效通过第5周至第12周期间8周中至少6周服用Promacta艾曲波帕的患者中血小板计数≥50x109/L（在没有救援治疗的情况下）的比例进行评估。

　　与安慰剂(21%)相比，在随机治疗的前12周内，在没有挽救治疗的情况下，接受Promacta艾曲波帕治疗的儿科患者(75%)中至少有一个血小板计数大于或等于50x109/L。与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Promacta艾曲波帕治疗的儿科患者在随机双盲期间需要抢救治疗的儿童患者较少（19%[12/63]vs. 24%[7/29]）。在8周（第5至12周）中的6周内达到血小板反应（≥50x109/L，无需抢救）的患者中，62%(16/26)在治疗后的前2周内出现初始反应启动Promacta艾曲波帕。

　　在基线时接受其他血小板减少症治疗的15名患者中，53%(8/15)减少(n=1)或停止(n=7)伴随治疗，主要是皮质类固醇，而不需要补救治疗。

　　在PETIT研究中，纳入67名对至少一种既往血小板减少症治疗难治或复发且血小板计数低于30x109/L的患者，随机(2:1)接受Promacta艾曲波帕(n=45)或安慰剂(n=22)。

　　12至17岁患者的起始剂量为37.5mg，每天一次，无论体重或种族如何。

　　6至11岁患者的起始剂量为，体重大于或等于27公斤的患者，每天一次50mg；

　　体重小于27公斤的患者，起始剂量为25mg，每天一次，以口服片剂形式给药。对于该年龄段的东亚/东南亚患者，减少剂量为25mg（对于体重大于或等于27kg的患者）和12.5mg（对于体重小于27kg的患者），每日一次。1至5岁患者的起始剂量为1.5mg/kg，每日一次（东亚/东南亚患者为0.8mg/kg，每日一次），以口服混悬液形式给药。

　　Promacta艾曲波帕的疗效通过第1周至第6周期间，至少一次血小板计数达到大于或等于50x109/L（在没有救援治疗的情况下）的患者比例进行评估。

　　与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Promacta艾曲波帕治疗的儿科患者在随机双盲期间需要抢救治疗的儿童患者较少（13%[6/45] vs. 50%[11/22]）。

　　在基线时接受其他血小板减少症治疗的13名患者中，46%(6/13)减少(n=3)或停止(n=3)伴随治疗，主要是皮质类固醇，而不需要挽救治疗。

　　另外，据海得康医学顾问了解到，碧康制药生产的艾曲泊帕仿制药Elbonix是迄今为止唯一获得政府监管机构批准合法生产的仿制药。有两种规格，25mg和50mg。但是Elbonix在国内未上市，如需用药，可自行出国就医，为保证用药安全，请慎重选择。“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，或加微信：156006545。

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