Reblozyl罗特西普luspatercept治疗β地中海贫血的疗效如何？研究纳入336名需要定期输注红细胞（每24周6-20个红细胞单位）且在此期间无输血期超过35天的β地中海贫血患者，以2：1的比例随机分配到Reblozyl（n=224）或安慰剂（n=112），每3周皮下注射一次Reblozyl。所有患者均有资格接受最佳支持性护理，包括红细胞输血；铁螯合剂；使用抗生素、抗病毒和抗真菌治疗；营养支持。
Reblozyl在成年β地中海贫血患者中的疗效是根据实现红细胞输血负担减轻（基线减少≥33%）的患者比例确定的，从第13周到第24周至少减少了2个单位。
β地中海贫血的疗效结果 |
终点 | Rebrozyl
(N=224) | 安慰剂
(N=112) | 风险差异
（95%置信区间） | p值 |
红细胞输血负担较基线减少≥33%，连续12周至少减少2个单位 |
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主要终点–第13周至第24周 | 48(21.4) | 5(4.5) | 17.0
(10.4,23.6) | <0.0001 |
第37周至第48周 | 44(19.6) | 4(3.6) | 16.1
(9.8,22.4) | <0.0001 |
红细胞输血负担较基线减少≥50%，连续12周至少减少2个单位 |
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第13周至第24周 | 17(7.6) | 2(1.8) | 5.8
(1.6,10.1) | 0.0303 |
第37周至第48周 | 23(10.3) | 1(0.9) | 9.4
(5,13.7) | 0.0017 |
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