富马酸二甲酯缓释胶囊与Vumerity缓释胶囊治疗复发型多发性硬化症患者效果如何？两项研究（研究1和2）证明了富马酸二甲酯的疗效和安全性，研究纳入复发缓解型多发性硬化症(RRMS)患者，每天服用两次或三次的富马酸二甲酯。前7天，富马酸二甲酯的起始剂量为120毫克，每天两次或三次，随后增加至240毫克，每天两次或三次。这两项研究均包括在试验前一年内经历过至少1次复发或在随机分组后6周内脑部磁共振成像(MRI)扫描显示至少一处钆增强(Gd+)病变的患者。还评估了扩展残疾状态量表(EDSS)，患者的评分范围为0到5。每3个月在基线时进行神经学评估，并在疑似复发时。在基线、第6个月以及第1年和第2年对一部分患者（研究1中为44%，研究2中为48%）进行了MRI评估。
研究1在1234名RRMS患者中进行，主要终点是2年时复发的患者比例。2年时的其他终点包括新的或新扩大的T2高信号病变的数量、新的T1低信号病变的数量、Gd+病变的数量、年化复发率(ARR)和确认残疾进展的时间。确认的残疾进展定义为从基线EDSS至少增加1分（基线EDSS为0的患者增加1.5分）持续12周。
患者随机接受富马酸二甲酯240mg，每天两次（n=410），富马酸二甲酯240mg，每天三次（n=416）或安慰剂（n=408）长达2年。中位年龄为39岁，诊断后的中位时间为4年，基线时的EDSS中位评分为2。所有治疗组的研究药物的中位时间为96周。每个治疗组完成研究药物96周的患者百分比为69%，分配给富马酸二甲酯240mg的患者每天两次，69%分配给富马酸二甲酯240mg的患者每天三次，65%分配给安慰剂组的患者。
240mg每日三次剂量与富马酸二甲酯240mg每日两次剂量相比没有额外的益处。
| 富马酸二甲酯240毫克 | 安慰剂 | P值 |
临床终点 | N=410 | N=408 |
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比例复发（主要终点） | 27% | 46% | <0.0001 |
降低相对风险 | 49% |
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年化复发率 | 0.172 | 0.364 | <0.0001 |
相对约简 | 53% |
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残疾进展的比例 | 16% | 27% | 0.0050 |
降低相对风险 | 38% |
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磁共振终点 | N=152 | N=165 |
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2年内新发或新发扩大的T2病变的平均数量 | 2.6 | 17 | <0.0001 |
没有新发或新扩大病变的受试者百分比 | 45% | 27% |
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2年时Gd+病变的数量平均值（中位数） | 0.1(0) | 1.8(0) |
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受试者的百分比 |
0个病灶 | 93% | 62% |
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1个病灶 | 5% | 10% |
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2个病灶 | <1% | 8% |
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3至4个病灶 | 0 | 9% |
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5个或更多病灶 | <1% | 11% |
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相对几率降低（百分比） | 90% |
| <0.0001 |
2年内新发T1低信号病灶的平均数 | 1.5 | 5.6 | <0.0001 |
研究2患者随机接受富马酸二甲酯240mg，每天两次（n=359），富马酸二甲酯240mg，每天三次（n=345），开放标签对照（n=350）或安慰剂（n=363）长达2年。中位年龄为37岁，诊断后的中位时间为3年，基线时的EDSS中位评分为2.5。所有治疗组的研究药物的中位时间为96周。每个治疗组完成研究药物96周的患者百分比为70%，分配给富马酸二甲酯240mg的患者每天两次，72%的患者分配到富马酸二甲酯240mg，每天三次，64%分配给安慰剂组的患者。
| 富马酸二甲酯240毫克 | 安慰剂 | P值 |
临床终点 | N=359 | N=363 |
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年化复发率 | 0.224 | 0.401 | <0.0001 |
相对约简 | 44% |
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复发比例 | 29% | 41% | 0.0020 |
降低相对风险 | 34% |
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残疾进展的比例 | 13% | 17% | 0.25 |
降低相对风险 | 21% |
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磁共振终点 | N=147 | N=144 |
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2年内新发或新发扩大的T2病变的平均数量 | 5.1 | 17.4 | <0.0001 |
没有新发或新扩大病变的受试者百分比 | 27% | 12% |
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2年时Gd+病变的数量平均值（中位数） | 0.5(0.0) | 2.0(0.0) |
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受试者的百分比 |
0个病灶 | 80% | 61% |
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1个病灶 | 11% | 17% |
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2个病灶 | 3% | 6% |
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3至4个病灶 | 3% | 2% |
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5个或更多病灶 | 3% | 14% |
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相对几率降低（百分比） | 74% |
| <0.0001 |
2年内新发T1低信号病灶的平均数 | 3.0 | 7.0 | <0.0001 |
Vumerity最常见的副作用包括：潮红、发红、瘙痒或皮疹、恶心、呕吐、腹泻、胃痛或消化不良，这些副作用可能会随着时间的推移而减少。
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