2023年3月，美国FDA批准Joenja来尼奥利西布leniolisib治疗活化磷酸肌醇3激酶δ（PI3Kδ）综合征（APDS）的12岁及以上成人和儿童患者。Joenja 是一种口服选择性 PI3Kδ 抑制剂，APDS 是一种罕见的进行性原发性免疫缺陷。它是由两个已识别基因之一的遗传变异引起的，称为 PIK3CD 或 PIK3R1，这对体内免疫细胞的正常发育和功能至关重要。虽然患有APDS的人可能患有各种各样的症状，但最常见的是耳朵，鼻窦以及上下呼吸道的频繁和严重感染。感染通常始于婴儿期。患有活化磷酸肌醇3激酶δ综合征的人容易出现脾肿大或淋巴结肿大，以及自身免疫和炎症症状。患有活化磷酸肌醇3激酶δ综合征的人患淋巴瘤等癌症的风险更高。
Joenja抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的产生，磷脂酰肌醇作为重要的细胞信使，调节多种细胞功能，如细胞存活、分化、细胞因子产生、增殖、血管生成和代谢。Joenja治疗效果怎么样？
一项研究纳入 31 名 12 岁及以上的 APDS 患者，进行为期 12 周的治疗，结果表明：Joenja 70mg 每日两次的临床疗效优于安慰剂，淋巴细胞增生得到改善，通过淋巴结大小的减小和幼稚 B 细胞的增加来衡量，反映了对这些患者免疫失调和免疫表型正常化的影响。Joenja和安慰剂之间淋巴结大小的调整平均变化为-0.25（-0.38，-0.12），幼稚B细胞的百分比为37.30（24.06，50.54）。
Joenja最常见的不良反应是头痛、鼻窦炎和特应性皮炎。
“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。
【友情提示：本文仅作为参考意见，图片若有侵权，请联系删除。】
