硬皮病新药FT011效果显著，超过60%患者显著改善

　　2023年2月6日，公布了FT011治疗硬皮病的突破性临床试验数据。

　　硬皮病是一种极度虚弱、可能危及生命的自身免疫性疾病，其特征是皮肤和其他器官（通常是肺、肾和心脏）的炎症和纤维化，严重影响生活质量，患者通常会经历活动能力和功能丧失、疼痛、疲劳，通常伴随着对他们的心理健康的重大影响。硬皮病在风湿性疾病中死亡率最高。

　　结果表明，与安慰剂相比，FT011治疗在多种疗效措施方面取得了显著改善，包括；美国风湿病学会弥漫性皮肤系统性硬化症（CRISS）评分综合反应指数，皮肤厚度（由改良的Rodnan皮肤评分mRSS定义），肺功能（%FVC），医生报告的评估和生活质量评估。ARC-CRISS结果描述了疾病状态和器官损伤的综合测量，该测量方法预测硬皮病患者从基线改善的可能性在0.0至1.0之间，得分大于0.6表明具有临床意义的改善。

　　该试验共招募了30名成年人，他们被随机分配到3个治疗组：FT011 400mg或FT011 200mg或安慰剂。与安慰剂相比，两个FT011治疗组早在第8周就显示出CRISS评分的临床意义改善，并在第12周达到最大值。

　　结果显示：接受FT011 400mg治疗的患者中有60%有临床意义的改善，FT011 200mg组中20%的患者有临床意义的改善。合并FT011组中的3名患者的最高CRISS评分为1.0，代表临床改善的最大概率。

　　改良的Rodnan皮肤评分（mRSS）的变化表明：接受FT011治疗的患者皮肤厚度有显著变化（400mg的平均为-3.2，200mg为-3.2，安慰剂组为-1.9）。合并FT011组中的5名患者在第12周的mRSS发生了-8或更高的显著变化。

　　硬皮病健康评估问卷残疾指数 （SHAQ-DI） 方面：

　　在12周内，400mg FT011组显示出统计学上的显著改善，而安慰剂组显示出结局恶化。 在有助于SHAQ-DI的健康评估成分中，与安慰剂相比，FT011 400 mg组在12周的治疗中表现出统计学上的显著改善，以治疗疼痛，呼吸问题，手指溃疡和整体疾病活动度。

　　全球医生对患者健康状况的评估显示，400mg FT011组与安慰剂组在4、8和12周时存在显著差异。

　　FT011是安全且耐受性良好的。

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