FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者，很少对挽救性化疗有反应。Xospata吉瑞替尼gilteritinib是一种口服、强效、选择性 FLT3 抑制剂，治疗FLT3-突变的急性髓系白血病患者具有不错的效果 。
一项研究纳入371名复发或难治性 FLT3-突变的急性髓系白血病成人患者，247名患者接受Xospata吉瑞替尼gilteritinib（剂量为每天120毫克）或124名患者接受挽救性化疗。
结果显示：Xospata吉瑞替尼gilteritinib组的中位总生存期明显长于化疗组（9.3个月 vs 5.6个月；死亡风险降低36%）。Xospata吉瑞替尼gilteritinib组的中位无事件生存期为2.8个月，化疗组为0.7个月，治疗失败或死亡的风险降低21%。Xospata吉瑞替尼gilteritinib组ORR为34%，化疗组ORR为15.3%；其中完全缓解率分别为21.1%和10.5%。
安全性方面，Xospata吉瑞替尼gilteritinib组≥3级不良事件发生频率低于化疗组；Xospata吉瑞替尼gilteritinib组最常见的≥3级不良事件是：发热性中性粒细胞减少、贫血和血小板减少。
在复发或难治性FLT3突变急性髓系白血病患者中，Xospata吉瑞替尼gilteritinib的生存期显著延长，缓解患者比例高于挽救性化疗。
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