Momelotinib莫美洛替尼治疗骨髓纤维化效果及副作用，哪里能买到Momelotinib莫美洛替尼？

　　Momelotinib（莫美洛替尼） 是一种口服 JAK1/2 和 ACVR1/ALK2 抑制剂，一项研究纳入先前接受过 JAK 抑制剂 (JAKi) 治疗的骨髓纤维化患者，具体为：

　　主要或后 ET/PV骨髓纤维化；DIPSS 高风险、Int-2 或 Int-1；症状总分（TSS）≥10；血红蛋白<10 克/分升；既往 JAKi ≥ 90 天，或如果 8 周内红细胞输注 ≥ 4 个单位或 3/4 级血小板减少症、贫血或血肿，则≥ 28 天；可触及脾脏≥5 cm；血小板≥25×10 9 /L。JAKi 锥度/清除 ≥21 天。随机化 2:1 至 Momelotinib（莫美洛替尼） 200 mg 或 Danazol  600 mg QD，持续 24 周。

　　主要终点： 第 24 周时的 TSS 反应（较基线减少≥50%）率。第 24 周的次要终点：输血独立性 (TI) 率、脾脏反应率（SRR；体积较基线减少 ≥25%）、TSS 较基线的变化、SRR（降低≥35%）和自基线以来的零输血率。

　　结果显示：

　　平均基线 TSS：29 Momelotinib（莫美洛替尼），26 DAN，

　　血红蛋白：8.1 Momelotinib（莫美洛替尼），7.8 DAN g/dL，

　　血小板：74 × 10 9 /L Momelotinib（莫美洛替尼），73 × 10 9/L DAN。

　　Momelotinib（莫美洛替尼） vs Danazol  ：

　　TSS 反应率（29.6% vs 11.6%）、TI 率（32.1% vs. 18.6%）、SRR ≥25%（39.5% vs. 7.0%）、TSS变化（-10.7 vs. -3.8）、SRR ≥35%（22.2% vs. 4.7%）和零输血率（30.9% vs. 11.6%）。

　　最常见的 ≥ 3 级不良反应是：血小板减少症（Momelotinib（莫美洛替尼），31%；DAN，16%）和贫血（Momelotinib（莫美洛替尼），7%；DAN，14%）；

　　Momelotinib（莫美洛替尼） 与 DAN [HR = 0.49] 相比，观察到第 24 周总生存期有所改善的趋势。

　　在有症状、贫血和血小板减少的骨髓纤维化患者中，Momelotinib（莫美洛替尼） 在症状反应、输血需求和脾脏反应方面优于 DAN，具有相当的安全性和良好的生存率。Momelotinib（莫美洛替尼） 可以解决血小板减少性骨髓纤维化患者的需求。

　　Momelotinib莫美洛替尼还未上市，如需购买，可出国就医。“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

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