JAK 抑制剂是血液病的重要治疗选择，尤其是骨髓增生性肿瘤。ruxolitinib鲁索替尼是第一个获批用于临床的 JAK 抑制剂，可改善骨髓纤维化和真性红细胞增多症患者的脾肿大并改善全身症状。ruxolitinib鲁索替尼还可用于控制常规疗法无法充分控制的真性红细胞增多症患者的血细胞比容水平。此外，移植前使用ruxolitinib鲁索替尼可以改善骨髓纤维化同种异体造血干细胞移植的结果。
与这些临床优点相反，ruxolitinib鲁索替尼的疾病缓解作用（即减少恶性克隆或改善骨髓病理学发现）的证据有限，许多骨髓纤维化患者因不良事件或疾病进展而停用芦可替尼。为了克服ruxolitinib鲁索替尼的这些局限性，开发了新型 JAK 抑制剂——Fedratinib菲卓替尼被证明即使在对ruxolitinib鲁索替尼耐药或不耐受的患者中也能提供临床价值。pacritinib帕克替尼和 Momelotinib莫美洛替尼分别对伴有血小板减少症或贫血的骨髓纤维化患者显示出疗效。
除了治疗骨髓增生性肿瘤外，最近的研究表明，JAK 抑制剂是皮质类固醇难治性急性和慢性移植物抗宿主病的新颖且有吸引力的治疗选择。
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