Momelotinib莫美洛替尼治疗中重度贫血骨髓纤维化效果如何？Momelotinib何时上市？

　　大约1/3的骨髓纤维化患者在诊断时存在贫血，最终在几乎所有患者中发展。红细胞输注的需要是总体生存和白血病转化的独立不利危险因素。

　　Momelotinib（莫美洛替尼）是解决中度/重度贫血骨髓纤维化患者的药物之一。重要的是，莫美罗替尼可能对一线和二线骨髓纤维化患者具有总体生存益处。

　　100 名患有高/中风险骨髓纤维化 (MF) 的患者接受了Momelotinib（莫美洛替尼）治疗； 73% 携带 JAK2 突变、16% CALR、7% MPL、44% ASXL1 和 18% SRSF2。

　　结果显示：91% 的患者在中位治疗时间为 1.4 年后停用了 Momelotinib（莫美洛替尼）。3/4 级毒性包括血小板减少症 和肝/胰检查异常；1/2 级周围神经病变发生率为 47%。57% 的患者出现临床改善 (CI)，包括 44% 的贫血和 43% 的脾脏反应。更可能发生在 ASXL1 未突变的患者（66% vs. 44%）和循环母细胞<2% 的患者（66% vs. 42%）中。

　　在存在 1 类 CALR 和不存在极高风险核型的情况下，反应更持久。

　　在多变量分析中，不存在 CALR 1 型/类（HR 3.0；95% CI 1.2-7.6）和存在 ASXL1（HR 1.9；95% CI 1.1-3.2）或 SRSF2（HR 2.4，95% CI 1.3-4。5) 突变对生存产生不利影响。

　　SRSF2 突变（HR 4.7，95% CI 1.3-16.9）、极高危核型（HR 7.9，95% CI 1.9-32.1）和循环母细胞≥2%（HR 3.9，95% CI 1.4-11.0）预测白血病转型。

　　Momelotinib（莫美洛替尼） 治疗的中位生存期为 3.2 年。

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