鲁索替尼Ruxolitinib，以前称为INCB018424或INC424，已获批治疗骨髓纤维化(MF)，对羟基脲(HU)耐药的药物或不耐受的真性红细胞增多症(PV)。MF和PV都是骨髓增殖性肿瘤(MPN)，其特征是JAK-STAT通路的异常激活。临床上，MF的特点是骨髓纤维化、脾肿大、血细胞计数异常和通过相关症状导致的生活质量差。PV的特点是主要是红细胞(RBC)的过量产生、血栓并发症的风险和继发性MF的发展。鲁索替尼治疗可显着减少大多数MF患者的脾脏大小和症状负担，并且还可能对生存产生有利影响。在PV中，鲁索替尼有效地控制血细胞比容并减少脾肿大。
鲁索替尼的毒性包括骨髓抑制，导致剂量限制性血小板减少和贫血，以及病毒再激活。如果与强效CYP3A4抑制剂共同给药，则需要考虑通过CYP3A4代谢鲁索替尼。
鲁索替尼还可治疗异基因造血干细胞移植（HSCT）后的移植物抗宿主病（GvHD）。
噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)是一种罕见的高炎症综合征，由过度活跃的T细胞和巨噬细胞驱动，它们大量分泌大量促炎细胞因子，包括干扰素(IFN)-γ、白细胞介素(IL)-1-β、IL-2、IL-6、IL-10、IL-18和肿瘤坏死因子(TNF)。这些和其他细胞因子的释放是HLH的许多临床和病理表现的基础，如果不及时治疗，可能导致多器官衰竭和死亡。基于依托泊苷的治疗方案的出现，例如组织细胞学会HLH-94和HLH-2004方案，已大大降低了与HLH相关的死亡率。尽管如此，5年生存率仍然很低，约为60%。
鲁索替尼是Janus激酶(JAK)和信号转导和转录激活(STAT)通路的强效抑制剂，在许多噬血细胞性淋巴组织细胞增多症相关细胞因子的下游发挥作用。噬血细胞性淋巴组织细胞增多症有望是鲁索替尼的下一个适应症。
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