伊立替康、替莫唑胺、丁妥昔单抗和粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(I/T/DIN/GM-CSF)的组合在复发/难治性神经母细胞瘤患者中表现出活性。
研究纳入的儿童难治性或复发性神经母细胞瘤患者为首次复发或难治性疾病。在21天周期的第1至第5天给予口服T和静脉内(IV)伊立替康。DIN静脉注射（第2-5天），GM-CSF皮下注射（第6-12天）。
结果：17名符合条件的患者被随机分配到I/T/DIN/GM-CSF；另外36名患者被非随机分配到I/T/DIN/GM-CSF。在17名随机分配患者中的9名（52.9%）和36名扩展患者中的13名（36.1%）观察到客观反应。
53名患者中有22名（41.5%）出现客观缓解，53人中有22人观察到疾病稳定。
所有接受I/T/DIN/GM-CSF治疗的患者的一年无进展生存率和总生存率为67.9%±6.4%和分别为84.9%±4.9%。
联合治疗最常见的≥3级毒性为发热/感染、中性粒细胞减少症、疼痛和腹泻。
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