帕克替尼pacritinib治疗骨髓纤维化的用法用量及效果，与鲁索替尼比如何？

　　骨髓纤维化是一种血液系统恶性肿瘤，其特征是脾肿大和虚弱症状。血小板减少症是一种预后不良的特征，它限制了 Janus 激酶 1 (JAK1)/Janus 激酶 2 (JAK2) 抑制剂鲁索替尼ruxolitinib的使用。

　　一项研究比较了帕克替尼pacritinib与最佳可行疗法 (BAT)（包括 ruxolitinib鲁索替尼）在骨髓纤维化和血小板减少症患者中的疗效和安全性。

　　研究招募了 311 名骨髓纤维化和血小板计数 100 × 109/L 或更少的患者。第 24 周后或脾肿大进展时允许从 BAT 交叉。患者按 1:1:1 的比例随机分配至帕克替尼pacritinib 400 mg 每天一次、帕克替尼pacritinib 200 mg 每天两次或 BAT。

　　共同主要终点是第 24 周时脾脏体积减少 (SVR) 达到 35% 或更多以及总症状评分 (TSS) 减少 50% 或更多的患者比例。治疗疗效人群，包括随机化日期允许第 24 周数据的所有患者。

　　结果显示：

　　对于 35% 或更多的 SVR（18% vs. 3%），帕克替尼（联合治疗组）比 BAT 更有效，并且 TSS 降低 50% 或更多的比率不显着（25% vs. 14%）。

　　与 BAT 相比，每天两次帕克替尼导致两个终点都有显着改善（≥35% SVR：22% vs. 3%；TSS 减少 ≥50%：32% vs. 14%）。

　　每天两次帕克替尼对血红蛋白的临床改善和输血负担的减少最大。

　　对于每天一次帕克替尼pacritinib、每天两次帕克替尼pacritinib和 BAT，最常见的 3 级或 4 级不良反应是血小板减少症（31% vs. 32% vs. 18%）和贫血（27% vs. 22% vs. 14%）。

　　在骨髓纤维化和血小板减少症患者中，包括之前接受过抗 JAK 治疗的患者，pacritinib帕克替尼200mg每天两次比 BAT（包括鲁索替尼ruxolitinib）更有效地减少脾肿大和症状。

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