血小板减少症在骨髓纤维化 (MF) 患者中很常见，并且是一个公认的不良预后因素。
fedratinib菲卓替尼可治疗血小板减少症，帕克替尼pacritinib是一种新型 JAK2/白介素-1 受体相关激酶 1 抑制剂。fedratinib菲卓替尼在严重血小板减少症（血小板计数<50×109/L）患者中效果如何？
一项研究招募了189 名患有骨髓纤维化和严重血小板减少症的患者。结果显示：帕克替尼组达到疗效终点的患者比例大于 BAT 组，脾脏体积减少 ≥ 35%（23% vs. 2%），改良总症状评分减少 ≥ 50%（25% vs. 8%），以及在主要分析时间点（第 24 周）自我报告的症状获益（“很多”或“非常多”改善；25% vs. 8%）。
帕克替尼pacritinib的不良反应是可控的，很少需要调整剂量。接受帕克替尼pacritinib治疗的患者没有出现过多的出血或死亡。这些结果表明，对于因严重血小板减少症而缺乏安全有效治疗选择的骨髓纤维化患者，帕克替尼是一种很有前途的治疗方法。
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