Vonjo帕瑞替尼pacritinib (PAC) 是一种 JAK2/IRAK1 抑制剂，用于治疗骨髓纤维化 (MF) 和血小板减少症患者。与以较低剂量用于血小板减少症患者的 JAK1/2 抑制剂鲁索利替尼 (RUX) 不同，无论血小板计数如何，PAC 均以全剂量进行研究。
血小板计数≤100 × 10 9/L 的患者被随机分配到 PAC 200mg BID 和在第 24 周之前接受 RUX 最佳可用疗法 (BAT) 的患者。终点包括脾体积减少 35% (SVR)、改良总症状评分 (mTSS) 50% 的患者百分比减少（腹部不适、盗汗、瘙痒、骨痛和肋骨痛），以及通过患者整体印象变化 (PGIC) 衡量的疾病症状改善。
疗效分析包括 74 例 PAC 和 32 例 RUX（中位总日剂量 10 mg）：与 RUX 相比，PAC 治疗的患者获得了更高的 SVR 率（22% vs. 3%）和更高的 mTSS 反应率（35% vs. 19%），第 24 周时出现症状有“很大”或“非常大”的改善（35% vs. 16%）。在第 24 周时可进行 PGIC 测量的 RUX 患者中，50% 的患者报告症状没有改善或恶化，而 76% 的 PAC 患者报告症状有所改善。
安全性分析包括 106 名 PAC 患者和 44 名 RUX 患者：PAC 与 RUX 的出血发生率相似（43% vs. 41%）。致命 AE 在 PAC 上的发生率为 8%，而在 RUX 上为 11%。
对于有中度或重度血小板减少症的骨髓纤维化患者，Vonjo帕瑞替尼pacritinib 产生了更高的反应率和与低剂量 RUX 相似的安全性。
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