骨髓纤维化 (MF) 主要表现是:贫血、脾肿大、虚弱的全身症状和生存期缩短。Inrebic(菲卓替尼,Fedratinib)是一种 JAK2 选择性抑制剂,已获批治疗中度-2或高危原发性或继发性(真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化(MF)成人患者。菲卓替尼Fedratinib治疗原发性或继发性(真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化效果如何?副作用有哪些?
研究纳入 289 名中度或高危原发性或继发性骨髓纤维化成年患者(≥18 岁) ,每日一次口服 fedratinib,400 mg 或 500 mg,或安慰剂,至少连续 6 个周期。
终点是:第 24 周的脾脏反应:脾脏体积较基线减少≥35%,症状反应:总症状评分降低≥50%。
结果显示:第 24 周的脾脏反应, fedratinib菲卓替尼组为36%,安慰剂组为1%。 第 24 周的症状缓解率,fedratinib 组为36%,安慰剂组为 7%。
fedratinib菲卓替尼常见的副作用是:贫血、胃肠道症状和肝转氨酶、血清肌酐和胰酶水平升高。
Fedratinib菲卓替尼显着改善了脾肿大和生活质量。

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