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骨髓纤维化有哪些危害?鲁索替尼治疗骨髓纤维化耐药后用什么药物治疗?

时间:2022-10-18     【原创】   阅读

  骨髓纤维化的危害是导致:贫血、进行性脾肿大、髓外造血、全身症状、白血病进展和生存期缩短。移植是骨髓纤维化的唯一治疗选择。鲁索替尼已获批治疗中危或高危骨髓纤维化。鲁索替尼能够一定程度上减轻脾肿大,由于血细胞减少,许多患者不能耐受鲁索替尼,即使初始反应良好的患者在治疗 2-3 年后也常常对鲁索替尼产生耐药性。克服鲁索替尼耐药或不耐受的策略主要是剂量调整。

  直到2019年8月,FDA批准Inrebic(菲卓替尼,Fedratinib)治疗中度-2或高危原发性或继发性(真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化(MF)成人患者。Fedratinib菲卓替尼可改善鲁索替尼耐药患者的症状。效果如下:

  脾脏体积反应率(SVRR;从基线到第 6 周期结束时脾脏体积减少 ≥35% )。ITT 人群的 SVRR 为 31%,严格标准队列中的 SVRR 为 30%。未达到脾体积反应的中位持续时间。症状缓解率(总症状评分从基线到 EOC6 降低≥50%)为 27%。先前接受鲁索替尼治疗的晚期 MF 患者获得了强烈的脾脏反应,并改善了患者生活质量。

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