2022年9月，Koselugo(selumetinib)在日本获批，用于3岁及以上1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者，治疗有临床症状（包括疼痛和毁容）、且不能通过无严重发病风险的手术进行完全切除的丛状神经纤维瘤（PN）。
NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病，最常见于10岁以下儿童。在30-50%的NF1患者中，肿瘤发生在神经鞘上（丛状神经纤维瘤[PN1]），可引起临床问题，例如：毁容、气道功能障碍、视力损害、膀胱/肠道功能障碍。NF1患者可能会经历许多其他并发症，如学习困难、脊柱扭曲和弯曲、高血压和癫痫。NF1也会增加一个人患有其他癌症的风险，包括恶性脑和外周神经鞘肿瘤及白血病。
Koselugo是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂，可通过关键酶发挥作用，从而阻止肿瘤细胞的生长。
该研究入组了50例儿科患者，这些儿童患有NF1和不能手术的PN（定义为不能完全切除但不会对患者造成严重发病风险的PN）。最常见的神经纤维瘤相关症状是毁容、运动功能障碍和疼痛。患者每天2次，口服25 mg/㎡ 的Koselugo，直到病情恶化或出现不可接受的不良反应。总缓解率（ORR）定义为：3-6个月通过MRI证实有完全缓解或部分缓解（PN肿瘤体积减少≥20%）的患者比例。
数据显示，Koselugo可持续缩小肿瘤体积、缓解疼痛、改善日常功能和总体健康相关生活质量。Koselugo治疗的客观缓解率（ORR）为66%。Koselugo最常见的不良反应是呕吐、血肌酸激酶升高、腹泻和恶心。
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