2022年5月,中国自主研发的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法西达基奥仑赛(Carvykti,ciltacabtagene autoleucel,简称cilta-cel)获得欧盟批准:治疗既往接受过至少3种治疗(包括免疫调节剂[IMiD]、蛋白酶体抑制剂[PI]、抗CD38单克隆抗体)、并且在最后一次治疗中被证实疾病进展的复发和难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成人患者。
2022年2月,FDA批准Carvykti治疗既往接受过4种或4种以上治疗(包括PI、IMiD、抗CD38单克隆抗体)的复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)成人患者。cilta-cel在中国被纳入“突破性治疗药物”还未上市。
研究纳入的RRMM患者,既往接受中位数为6种治疗方案,Carvykti一次性治疗实现了早期、深度持久的缓解:在18个月的中位随访时间中,总缓解率(ORR)高达98%,80%的患者获得了严格的完全缓解(sCR:医生在治疗后无法通过成像或其他测试观察到任何疾病迹象或症状)。
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