胆管癌靶向药pemigatinib佩米替尼中国上市，效果怎样？何时纳入医保？

　　胆管癌可分为肝内胆管癌（iCCA）、肝门部胆管癌（pCCA）、远端胆管癌（dCCA）。胆管癌患者主要突变基因有KRAS、BRAF、FGFR2、IDH1/2等，其中较为重要的是FGFR2突变。大部分肝内胆管癌患者初次就诊时常伴有局部侵犯或远处转移而失去手术根治机会。即使根治性手术切除肿瘤，但复发率仍较高，指南推荐的一线标准治疗（顺铂联合吉西他滨的化疗方案）客观缓解率（ORR）为15~26%，且常发生耐药。

　　2022年3月底，FGFR 1/2/3抑制剂达伯坦（pemigatinib、佩米替尼）获国家药监局批准上市，治疗既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。

　　pemigatinib佩米替尼治疗中国晚期胆管癌患者的研究结果显示：

　　在30例可评估的患者中，15例患者达到疾病缓解，客观缓解率（ORR）为50%，疾病控制率（DCR）为100%。

　　pemigatinib佩米替尼二、三、四线治疗胆管癌效果如何？

　　研究共纳入146例经过≥1线治疗的晚期胆管癌患者，分为3个队列：A是FGFR2融合/重排（107例），B是其他FGFR突变（20例），C是非FGFR突变（18例）。所有患者均接受pemigatinib佩米替尼治疗（13.5mg，每天1次，连用14天，停药7天）。

　　结果显示，A组客观缓解率（ORR）为35.5%，其中3例（2.8%）患者完全缓解（CR），35例（32.7%）患者部分缓解（PR），50例（46.7%）患者疾病稳定，疾病控制率为82%。B组和C组的ORR为0%。因此，胆管癌患者若想要采用pemigatinib佩米替尼治疗首先需要确定是否携带FGFR2基因突变。

　　A组的DOR中位数为7.5个月，PFS和OS中位数分别为6.9和21.1个月。相比其他两个队列，生存期得到大幅度延长。

　　pemigatinib佩米替尼最常见的不良反应：电解质紊乱（高磷血症和低磷血症）、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、消化不良（味觉失灵）等，整体上耐受性好，毒副作用可控。

　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】