淋巴瘤新药umbralisib在美国申请上市！umbralisib适应症有哪些？效果如何？副作用大吗？

　　2020年08月，美国FDA受理了umbralisib的新药申请（NDA），该药是一种口服磷酸肌醇-3-激酶δ（PI3K-δ）和酪蛋白激酶1-ε（CK1-ε）双重抑制剂，用于治疗：

　　（1）已接受至少一种基于抗CD20方案的边缘区淋巴瘤（MZL）患者；

　　（2）已接受过至少2种系统疗法的滤泡性淋巴瘤（FL）。此前，FDA已授予umbralisib治疗MZL的孤儿药资格（ODD）和突破性药物资格（BTD）。目标日期为2021年6月15日。

　　MZL队列旨在评估umbralisib单药治疗先前接受过至少一种抗CD20方案的MZL患者；

　　FL队列旨在评估umbralisib单药治疗先前接受过至少2种治疗方案（包括抗CD20方案和烷基化制剂）的FL患者。

　　2019年2月，MZL队列数在主要终点ORR方面达到52%，其中完全缓解率（CR）为19%、部分缓解率（PR）为33%，疾病稳定率（SD）为36%。中位随访12.5个月时，中位缓解持续时间（DoR）尚未达到。

　　临床受益率88%、86%的患者肿瘤负担减少、治疗至缓解的中位时间为2.7个月、12个月无进展生存率为66%、中位无进展生存期尚未达到。研究中，umbralisib的耐受性和安全性良好。

　　2019年10月，FL队列达（n=118）的ORR主要终点结果达到了40-50%的目标指导值。umbralisib单药治疗耐受性良好，安全性与之前报告的一致。

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