儿童胶质瘤新药丨泛PI3K抑制剂paxalisib对弥漫性内生性桥脑胶质瘤疗效超越替莫唑胺！

　　2020年08月，美国FDA授予paxalisib（原GDC-0084）治疗弥漫性内生性桥脑胶质瘤（DIPG）的罕见儿科疾病资格（RPDD）。这是一种罕见和高度侵袭性的儿童恶性肿瘤，极度缺乏有效治疗手段、致死率极高。

　　在2018年2月，FDA还授予了paxalisib治疗胶质母细胞瘤的孤儿药资格（ODD），这是最常见和最具侵袭性的原发性脑癌。

　　研究在新诊断的、非甲基化MGMT启动子状态的GBM患者中开展，正在评估患者接受最大限度手术切除和替莫唑胺（temozolomide，TMZ）联合同步放化疗后，将paxalisib作为辅助治疗药物的安全性、耐受性、推荐的II期剂量（RP2D）、药代动力学（PK）和临床活性。替莫唑胺是目前治疗GBM的标准护理疗法。

　　结果显示：

　　（1）paxalisib辅助治疗的中位总生存期（OS）为17.7个月，与现有标准护理TMZ相关的12.7个月相比，代表着临床意义的生命延长。

　　（2）paxalisib辅助治疗的中位无进展生存期（PFS）为8.5个月，与现有标准护理TMZ相关的5.3个月相比，代表着有利结果。

　　（3）接受治疗时间最长的患者，在确诊后19个月仍保持疾病无进展。

　　（4）大约一半的入组患者，仍然在接受paxalisib治疗，随着研究的继续推进，OS和PFS数据可能进一步改善。

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