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骨髓增生异常综合症新药pevonedistat，完全缓解率52%，中国上市时间时间：2020-08-05 2020年08月，美国FDA授予pevonedistat突破性药物资格（BTD），用于治疗高风险骨髓增生异常综合症（HR-MDS）患者。
pevonedistat是一种首创（first-in-class）的NEDD8激活酶（NAE）抑制剂，研究评估了pevonedistat联合阿扎胞苷（azacitidine）、单用阿扎胞苷治疗罕见白血病（包括HR-MDS）的疗效。 结果显示：在高危MDS患者（n=67）中，pevonedistat+阿扎胞苷联合治疗组在多个终点优于阿扎胞苷单药组，包括：中位总生存期OS（23.9个月 vs 19.1个月；p=0.240）、中位无事件生存期EFS（20.2个月 vs 14.8个月；p=0.045）、完全缓解率CR（52% vs 27%；p=0.050）。 海得康可以为国内患者提供一站式出国就医服务，详询海得康医学顾问：400-001-9769，或加微信：15600654560。
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