Pralsetinib（BLU-667，普雷西替尼）用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌、甲状腺癌、及其他实体瘤。BLU-667（pralsetinib，普雷西替尼）是一种高效且选择性的口服抑制剂，其靶向致癌RET-融合，抗性突变。
RET是一个酪胺酸激酶接受器，目前已知RET基因融合变异会促进癌症细胞的生长。2019的ASCO年度会议报导的临床试验结果，48位带有RET基因融合变异的非小细胞肺癌病患使用400
mg的Pralsetinib（BLU-667，普雷西替尼）进行治疗，其治疗反应率为58%
(包含1位完全缓解以及27位部分缓解)，进一步分析发现，不论是RET基因融合变异的种类、肿瘤是否有中枢神经转移或是先前接受不同的治疗处置，皆不影响Pralsetinib（BLU-667，普雷西替尼）的抗肿瘤效果。
另外，1位转移性胰脏癌病患，1位肝内胆管癌病患以及5位晚期乳突状甲状腺癌病患也达到部分缓解。
Pralsetinib（BLU-667，普雷西替尼）的副作用、不良反应有哪些？严重吗？
在所有患者中，Pralsetinib（BLU-667，普雷西替尼）耐受性良好，研究者报告的大多数不良事件（AE）为1级或2级。在所有等级中，研究者报告的最常见的治疗性AE（无论与BLU-667的关系如何）
（≥15％）为便秘，高血压，天冬氨酸转氨酶升高，中性粒细胞减少症，腹泻，疲劳，贫血，丙氨酸转氨酶升高和血肌酐升高。研究者报告的3或4级与治疗相关的AE（≥2％）包括中性粒细胞减少，高血压，贫血，血肌酸磷酸激酶升高和白细胞减少。
在所有患者中，只有4％的患者由于与治疗有关的AE而中断了Pralsetinib（BLU-667，普雷西替尼）治疗。7%的RET融合NSCLC患者由于与治疗相关的AE而中断了Pralsetinib（BLU-667，普雷西替尼）的治疗，没有RET突变型MTC的患者由于与治疗相关的AE而中断了Pralsetinib（BLU-667，普雷西替尼）的治疗。
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