上市丨胃肠道间质瘤新药瑞普替尼(ripretinib)在中国申请上市，疾病进展风险降低85%

　　2020年07月，国家药品监督管理局（NMPA）已受理瑞普替尼（ripretinib）的新药上市申请，用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的3种或更多种激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。

　　瑞普替尼（ripretinib）是一种酪氨酸激酶开关控制抑制剂，通过使用独特的双重作用机制来调节激酶开关和激活环，从而广泛抑制KIT和PDGFRα突变激酶。瑞普替尼开发用于治疗KIT和/或PDGFRα驱动的癌症，包括胃肠道间质瘤、全身性肥大细胞增多症（SM）及其它癌症。

　　最近，瑞普替尼已在美国、加拿大、澳大利亚获批上市，英文商品名为Qinlock，用于四线治疗晚期胃肠道间质瘤成人患者，具体为：先前接受过3种或3种以上激酶抑制剂治疗的成人患者，包括：伊马替尼[imatinib]、舒尼替尼[sunitinib]、瑞戈非尼[regorafenib]）。

　　瑞普替尼（ripretinib）治疗胃肠道间质瘤效果如何？瑞普替尼（ripretinib）副作用有哪些？

　　该III期研究共入组了129例既往已接受多种疗法（至少包括伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼）的晚期胃肠道间质瘤患者。

　　结果显示，研究达到了主要终点：

　　与安慰剂组相比，瑞普替尼Qinlock治疗组无进展生存期显著延长（中位PFS:6.3个月 vs 1.0个月）、疾病进展或死亡风险显著降低85%（HR=0.15，p＜0.0001）。

　　次要终点总生存期（OS）方面，瑞普替尼Qinlock治疗组与安慰剂组相比显著延长（中位OS：15.1个月 vs 6.6个月）、死亡风险降低64%（HR=0.36，名义p=0.0004）；值得注意的是，安慰剂组的OS数据包括接受安慰剂治疗病情进展后转向瑞普替尼Qinlock治疗的患者数据。

　　另一个次要终点总缓解率（ORR）方面，瑞普替尼Qinlock治疗组与安慰剂组相比大幅提高（ORR：9.4% vs 0%，p=0.0504）。

　　安全性方面，瑞普替尼Qinlock最常见的不良反应（＞20%）为脱发、疲劳、恶心、腹痛、便秘、肌痛、腹泻、食欲减退、掌跖红细胞感觉异常综合征(PPES) 、呕吐。在接受瑞普替尼Qinlock治疗的患者中，8%的患者发生永久停药的不良反应，24%的患者因不良反应导致剂量中断，7%的患者因不良反应导致剂量减少。

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