非霍奇金淋巴瘤新药Yescarta会在国内上市吗？效果怎么样？

　　2020年05月，CD19 CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）II期ZUMA-5研究中期结果公布。

　　研究在先前接受过至少2种疗法的复发或难治性惰性（生长缓慢）非霍奇金淋巴瘤（iNHL）成人患者中开展，数据显示，单次输注Yescarta后，93%的患者病情缓解，80%的患者获得完全缓解（CR）。

　　Yescarta申请扩大适应症：用于治疗先前接受过至少2种疗法后复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）或边缘区淋巴瘤（MZL）（2种惰性NHL）。如果获得批准，Yescarta将成为第一个也是唯一一个被批准用于治疗复发或难治性惰性非霍奇金淋巴瘤（indolent NHL，iNHL）的CAR-T细胞疗法。

　　中期分析显示，在可评估疗效的患者（n=96）中，ORR为93、CR为80%。亚组分析显示，在复发或难治性FL患者（n=80）中，ORR为95%、CR为81%，至少随访9个月后，68%的患者仍处于缓解。在复发或难治性MZL患者（n=16）中，ORR为81%、至少随访1个月后，CR为75%。次要终点方面，所有患者的中位随访时间为15.3个月，中位DOR为20.8个月、中位PFS为23.5个月、中位OS尚未达到。

　　在140例接受治疗的FL或MZL患者的安全性分析中，3级或更高级别的细胞因子释放综合征（CRS）和神经系统事件分别发生在8%和17%的患者中。FL患者有2例5级不良事件，包括1例与Yescarta治疗相关的CRS多系统器官衰竭，1例与Yescarta治疗无关的主动脉夹层。12个月随访的主要分析仍在进行中。

　　Yescarta于2017年10月获美国FDA批准，是第一个治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBLC）成人患者的CAR-T细胞疗法，具体适应症为：用于既往接受过2种或多种系统疗法的复发或难治性LBCL成人患者的治疗，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、原发性纵膈大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤（HGBL），以及源于滤泡性淋巴瘤（FL）的DLBCL（即转化型FL，TFL）。Yescarta不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤的治疗。

　　在中国，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已将Yescarta（益基利仑赛注射液）（拟定）的新药上市申请纳入优先审评，用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。

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