JNJ-4528治疗多重难治性骨髓瘤疗效强劲！何时上市？

　　JNJ-4528（LCAR-B38M）是一种研究性嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。该疗法的设计包括了在结构上具有差异化的CAR-T和两个BCMA靶向单域抗体。CAR-T细胞是一种通过利用患者自身免疫系统的力量来消灭癌细胞的创新方法。BCMA是一种在骨髓瘤细胞上高度表达的蛋白质。

　　在美国，FDA于2019年12月授予JNJ-4528突破性药物资格认定、2019年2月授予孤儿药资格。在欧盟，欧盟委员会于2020年2月授予JNJ-4528孤儿药资格、2019年4月授予优先药物资格（PRIME）。

　　JNJ-4528治疗多重难治性骨髓瘤疗效强劲：总缓解率100%！

　　2020年05月，公布了BCMA CAR-T细胞疗法JNJ-4528 Ib/II期CARTITUDE-1研究（NCT03548207）的最新结果。

　　该研究入组的患者中，97%对最后一种治疗方案无效、86%是三重难治，这意味着其癌症没有、或不再对免疫调节剂（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）和抗CD38抗体有反应。Ib期部分的主要目的是确定JNJ-4528的安全性和剂量。II期部分将评估JNJ-4528的疗效，主要终点是总缓解率（ORR）。

　　此次公布的更新结果是来自Ib期部分（n=29）的长期随访结果：显示所有患者均对JNJ-4528产生治疗应答，即总缓解率（ORR）为100%，而且反应深刻、持久，中位随访11.5个月时，有86%的患者实现了严格的完全缓解（sCR），86%的患者在9个月时存活且病情无恶化。

　　100%的ORR中，包括：97%的患者实现了非常好或更好的部分缓解（≥VGPR）、3%的患者实现了部分缓解（PR）。在过度预治疗（heavily pre-treated）的29例患者中，在给予低剂量CAR-T细胞（中位给药剂量0.72x10-6 CAR+活T细胞/kg）时就观察到治疗反应。接受评估的患者在治疗前已接受治疗方案的中位数为5种（范围3-18种），86%的患者为三重难治、28%为五重难治。产生首次应答的时间中位数为1个月（范围1-3个月）、81%的可评估患者（n=16）在首次疑似完全应答时达到最小残留疾病（MRD）阴性状态（1/100000或1/1000000）。

　　CARTITUDE-1研究中，观察到的最常见的不良事件（AE）是中性粒细胞减少（100%）和细胞因子释放综合征（CRS，93%）。在经历≥3级AE的患者中，最常见的是中性粒细胞减少（100%）、血小板减少（69%）和白细胞减少（66%）。CRS的发病时间中位数为输注后7天（范围2-12），大多数患者出现1-2级CRS，2名患者出现3级或以上CRS。在3名患者（10%）中观察到与免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）一致的神经毒性，其中1名患者（3%）具有3级或更高的毒性。在Ib期研究中报告了3例死亡：1例死于CRS，1例死于急性髓系白血病（与治疗无关），1例死于进行性疾病。

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