RET抑制剂（一）凡德他尼用于治疗甲状腺髓样癌效果如何？凡德他尼价格是多少？

　　2011年4月6日，凡德他尼获得美国食品与药品管理局 ( FDA) 批准用于治疗甲状腺髓样癌( MTC)。该制剂是FDA迄今批准的首个专门用于治疗甲状腺髓样癌的靶向药物。

　　同时，在其他的临床试验中，如非小细胞肺癌，凡德他尼能够抑制多种肿瘤模型的血管生成，减少血管密度，降低血管通透性，抑制肿瘤生长。

　　甲状腺髓样癌是一种起源于甲状腺滤泡旁细胞（C 细胞）的恶性肿瘤， 其恶性程度仅次于未分化癌，具有强浸润性、易转移、复发及预后差等特性。其主要原因是RET原癌基因突变，且约95%遗传性甲状腺髓样癌和70%散发性甲状腺髓样癌是由位于10q11.2原癌基因RET突变所致。

　　凡德他尼的服用剂量：推荐每日剂量为300mg，空腹或随餐均可。

　　凡德他尼治疗甲状腺癌的效果怎么样？副作用大吗？安全性如何？

　　一项双盲，安慰剂作对照研究,将无法切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者，随机分配至凡德他尼组（每天口服300mg，N=231）与安慰剂组（N=100）。

　　实验人群58％为男性，94％为白人，中位年龄为50岁。此项实验的主要目的是，证明与安慰剂相比，凡德他尼能改善PFS（无进展生存率）。其他研究终点包括OS（总生存率）和ORR（总客观缓解率）。

　　PFS实验分析结果显示，随机接受凡德他尼治疗的患者，其PFS在统计学上显著改善（HR=0.35，95%可信区间，CI=0.24-0.53，P<0.0001）。两组的中位PFS为：22.6个月 VS 16.4个月。两组的ORR为44%，而随机接受安慰剂治疗的患者ORR为1%。

　　在凡德他尼治疗的患者中，最常报告（＞20%）的不良药物反应有：腹泻/结肠炎，皮疹，痤疮样皮炎，高血压，恶心， 头痛，上呼吸道感染，食欲减退和腹痛。

　　凡德他尼组最常见的不良反应有：

　　1、胃肠道疾病：

　　腹泻/结肠炎（57%），恶心（33%），腹痛（21%），呕吐（15%），消化不良（11%），口干（9%）

　　2、皮肤和皮肤疾病：

　　皮疹（53%），痤疮性皮炎（35%），皮肤干燥（15%），光敏反应（13%），瘙痒（11%），指甲异常（9%），脱发（8%）

　　3、血管疾病：

　　高血压/高血压危象/高血压升高（33%）

　　4、神经系统疾病：

　　头痛（26%），味觉障碍（8%）

　　5、全身性疾病：

　　疲劳（24%）

　　6、 感染：

　　上呼吸道感染（23%）

　　7、代谢和营养障碍：

　　食欲下降（21%），低钙血症（11%）

　　8、心电图QT延长（14%）

　　9、角膜疾病：

　　角膜异常（13%），视力模糊（9%）

　　10、肾脏疾病：

　　蛋白尿（10%）

　　11、心理症状：

　　抑郁（10%）

　　12、内分泌失调：

　　甲状腺功能减退（6%）

　　13、肌肉骨骼疾病：

　　肌痉挛（6%）

　　凡德他尼组最常见的3-4级的不良反应有：

　　1、胃肠道疾病：

　　腹泻/结肠炎（11%），恶心（1%），腹痛（3%），呕吐（1%）

　　2、皮肤和皮肤疾病：

　　皮疹（5%），痤疮性皮炎（1%），光敏反应（2%），瘙痒（1%）

　　3、血管疾病：

　　高血压/高血压危象/高血压升高（9%）

　　4、神经系统疾病：

　　头痛（1%）

　　5、全身性疾病：

　　疲劳（6%）

　　6、代谢和营养障碍：

　　食欲下降（4%），低钙血症（2%）

　　7、心电图QT延长（8%）

　　8、心理症状：抑郁（2%）

　　在服用凡德他尼之前，如果有以下情况，请告诉您的医护人员您服用的所有药物，包括处方药和非处方药，维生素和中草药。凡德他尼和其他药物可能会相互影响，造成副作用。

　　1、有任何心脏病，包括先天性长QT综合症，心跳不规则，服用或停止服用导致QT延长的药物。

　　2、钙或镁，血钾水平低，血液中甲状腺激素水平高。

　　3、有高血压。

　　4、有皮肤问题。

　　5、有呼吸史病史，近期有咳血或出血史。

　　6、 有腹泻。

　　7、有肝脏问题或有肾脏问题。

　　8、有癫痫发作或正在接受癫痫治疗。

　　9、怀孕或计划怀孕。 凡德他尼会对未出生的婴儿造成伤害。如果您怀孕或计划怀孕，请咨询您的医务人员。凡德他尼治疗期间应该使用有效的避孕措施，并在最后一次服用凡德他尼后，至少4个月后准备怀孕。

　　10、母乳喂养或计划母乳喂养。目前尚不清楚凡德他尼是否会进入母乳。

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