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托法替布能治愈斑秃吗?托法替布治疗斑秃效果怎么样?

时间:2020-03-11     【原创】   阅读

  托法替布能治愈斑秃吗?托法替布治疗斑秃效果怎么样?

  斑秃(AA)是一种自身免疫性疾病,治疗选择有限。特别是在儿童人群中,没有FDA批准的任何针对AA患儿的治疗方法。缺乏药物治疗全秃(AT)和普秃(AU)的大型临床对照研究。目前治疗的主要方法是局部应用或病灶内注射皮质类固醇,以及刺激治疗。系统治疗包括口服皮质类固醇或超范围使用免疫抑制药物,如甲氨蝶呤、环孢素A、吗替麦考酚酯或硫唑嘌呤。

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  临床试验显示成人AA患者口服Janus激酶(JAK)抑制剂有益。潜在的不良反应,如感染和骨髓抑制风险增加,使其口服制剂不适合用于儿童患者。据推测,局部使用JAK抑制剂的不利影响可能最小,仅在应用局部使用时有刺激反应。考虑到这些小分子在水中难溶,可能最有效的方法是将JAK抑制剂包裹在由磷脂与水混合构成的脂质体基质中进行递送。研究外用JAK抑制剂对成人疗效的临床试验正在进行中,但关于儿童患者的数据仅限于病例报告。

  2%托法替尼局部用于治疗11例4岁至16岁AA、AT或AU患者的数据和结果:

  患者先前接受15天或3周的口服泼尼松或泼尼松龙(每日1mg/kg,5-7天,随后每天0.5mg/kg、5-7天,随后每天0.25mg/kg、7天)以及1或2种外用类固醇药物的治疗后失败。患者1、3、7和9口服甲氨蝶呤(0.5mg/kg)至少3个月后治疗失败。有7名患者有自身免疫性疾病的家族史。所有人都有至少2年的脱发病史。11名患者中包括2名男孩和9名女孩。平均治疗时间为34.5周。

  脱发严重程度评分(SALT)平均降低了32.3%。11名患者中的8名表现出SALT评分的改善。3名有头发再生长。如果毛发长度足以覆盖头皮或能够遮盖残留的脱发区域,则认为毛发生长是可接受的。根据每次就诊时对新的疲劳、感染、头痛、皮疹和胃肠症状进行标准系统筛查的记录回顾,所有患者均可耐受治疗且无副作用。1人报告了局部刺激。没有关于托法替尼的血液水平数据。

  虽然患者1和8最初有反应,但他们在开始治疗后9-12个月头发不再生长。患者2局部应用托法替尼无明显改善,但对随后的口服制剂疗程有反应。六名患者继续使用2%脂质体制剂,一名患者停止了所有的脱发治疗。这些有限的结果表明,局部应用托法替尼对AA、AT和AU的儿童患者可能是一种合理的辅助或二线治疗,不需要系统治疗。仍需要更大的队列对照研究来确定疗效,并确定与有利结果相关的因素。

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