在肌萎缩侧索硬化症这一致命性神经退行性疾病的治疗版图中，依达拉奉口服悬溶液以商品名RADICUTORS在日本、Radicava
ORS在美国，用一组组硬碰硬的临床数据，为患者筑起了一道延缓功能衰退的坚固防线。这款由田边三菱制药研发的口服混悬液，自2022年5月获美国FDA批准、同年12月获日本PMDA批准以来，已成为全球首个且唯一获批的口服依达拉奉制剂，彻底改写了ALS长期治疗的格局。
核心疗效数据来自日本开展的Ⅲ期MCI186-19临床试验。该研究纳入137例ALS患者，经过24周治疗，依达拉奉组的ALSFRS-R评分下降幅度为负5.01加减0.64分，而安慰剂组为负7.50加减0.66分，差异具有高度统计学意义，功能衰退速度较安慰剂减缓33%。这一数字意味着每10位接受治疗的患者中，有3位的运动功能得到了实质性保护。2023年《临床药物调查》发表的研究进一步纳入583例日本ALS患者，覆盖严重分级1至3级即早期至中期全病程，结果证实依达拉奉可显著减缓疾病进展，且不良反应发生率与安慰剂组无统计学差异。更大规模的证据来自2023年《神经科学》发表的荟萃分析，该研究纳入2845例患者，证实依达拉奉可提高患者18个月、24个月及30个月的生存率，相对风险比在1.17至1.22之间。
美国ALS协会2024年发布的真实世界数据为临床试验结论提供了有力注脚。持续使用依达拉奉口服悬溶液的患者，其呼吸功能恶化速度较未使用者降低40%。这一数据直指ALS患者最致命的终点——呼吸衰竭，证明口服制剂在真实临床环境中同样能够发挥稳定的神经保护作用。生物利用度研究证实，空腹状态下口服105毫克的药时曲线下面积与60毫克静脉输注60分钟的暴露水平相当，血药浓度不低于静脉制剂，为口服替代注射提供了坚实的药代动力学基础。
安全性数据同样支撑长期用药的信心。在185名ALS患者参与的全球开放标签Ⅲ期研究中，至少5%的患者报告的治疗紧急不良事件包括肌肉无力16.2%、跌倒15.7%、疲劳7.6%、背痛7.0%、便秘7.0%、头痛5.9%及呼吸困难5.4%，研究期间未观察到严重治疗紧急不良事件。最常见的不良反应为瘀伤、步态障碍和头痛，整体耐受性良好。120例患者的用药调查显示，改用口服剂型后治疗中断率从38%骤降至12%，患者生活质量评分显著提升。
给药方案的设计体现了对长期治疗的精密考量。推荐剂量为105毫克即5毫升，隔夜禁食后晨起空腹口服，给药后1小时内禁止进食。初始治疗周期为连续14天每日给药后停药14天，后续周期调整为14天中给药10天后停药14天，循环进行。未开封瓶需冷藏于2至8摄氏度避光保存，开封后可在室温下直立存放，15天内使用完毕。RADICUTORS以33%的功能衰退减缓率、40%的呼吸功能恶化降低幅度、12%的低治疗中断率，在ALS的长期神经保护中确立了不可替代的临床地位。
据悉，依达拉奉已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。
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