贝组替凡Belzutifan治疗VHL病相关肿瘤，可使肾癌、血管母细胞瘤显著缩小

　　VHL病，即希佩尔 - 林道综合征，是一种由VHL抑癌基因突变引发的常染色体显性遗传病。该病会导致患者全身多个器官反复出现良性或恶性肿瘤，像肾细胞癌、胰腺神经内分泌瘤、视网膜血管母细胞瘤等，严重影响患者的生活质量与生命健康。在贝组替凡出现之前，患者主要依靠反复手术切除肿瘤，但切除后肿瘤仍会再长，身体承受巨大痛苦，器官功能也逐渐衰退。

　　贝组替凡的出现为VHL病相关肿瘤患者带来了新的希望。多项权威临床试验数据充分证明了其在治疗这类肿瘤方面的显著疗效。

　　LITESPARK - 004试验是一项具有里程碑意义的研究。该试验纳入61例确诊为VHL病且伴有至少一个可测量肿瘤（如肾细胞癌、胰腺神经内分泌瘤）的患者，患者每天口服120mg贝组替凡，中位随访时间达到21个月。结果显示，在肾细胞癌方面，客观缓解率（ORR）达到49%，这意味着近半数患者的肿瘤体积缩小了30%以上，其中还有部分患者实现了完全缓解。而且，这些患者的缓解持续时间中位数达到了19.5个月，肿瘤缩小后能长期维持，大大减少了手术的需求。许多患者原本平均每1 - 2年就要做一次手术，服用贝组替凡后，手术间隔延长到3年以上，甚至部分患者因肿瘤持续缩小，暂时不需要手术，有效保护了肾脏功能。

　　对于中枢神经系统血管母细胞瘤，该试验同样展现出良好效果。24例可评估的患者中，ORR达到63%，73%的患者在至少12个月后仍有反应。这表明贝组替凡能有效控制血管母细胞瘤的生长，避免因肿瘤增大而需要切除脑部或脊髓等重要部位的组织，保护了患者的神经系统功能。

　　在另一项研究中，针对中国患者的数据也十分亮眼。接受贝组替凡治疗的中国VHL病患者中，肾细胞癌患者的客观缓解率达83%，中枢神经系统血管母细胞瘤患者的缓解率达60%。例如，一名65岁男性透明细胞肾细胞癌患者，术后两年复发转移，接受多种治疗后病情仍进展，且因有癌症相关视网膜病变史拒绝免疫检查点抑制剂治疗。对肿瘤组织进行NGS测序发现VHL基因I151T突变后，患者开始每天口服贝组替凡治疗。2个月后评估显示部分反应，5个月后影像学结果显示肿瘤病灶缩小超过一半，右侧膈下结节由4.4cm缩小到1.5cm，3.7cm的右上腹结节以及1.9cm的左上腹结节消失。

　　还有一名57岁男性透明细胞肾细胞癌患者，术后不久发生肺转移，接受多种治疗后病情仍进展。肺部组织NGS检测发现多个突变，其中包含VHL基因突变。临床给予依维莫司联合贝组替凡治疗，3个月后因联合用药毒性停止依维莫司，贝组替凡单药治疗2个月后又加入奥拉帕利。通过基于贝组替凡的治疗，患者获得部分缓解，目标病灶减少了63%，右侧肾和膀胱病灶完全消退，且在一年半的时间内一直保持着抗肿瘤反应。

　　这些真实的数据和鲜活的案例都表明，贝组替凡在治疗VHL病相关肿瘤，尤其是肾癌和血管母细胞瘤方面，具有显著的缩小肿瘤效果，能有效控制病情进展，为患者带来了新的治疗选择和生存希望。

　　据悉，贝组替凡已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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