司拉德帕Seladelpar治疗原发性胆汁性胆管炎，52周肝功能正常化率达61.7%

　　原发性胆汁性胆管炎（PBC）作为一种慢性自身免疫性肝病，长期困扰着全球众多患者。其发病机制复杂，主要特征为肝内小胆管进行性破坏，导致胆汁淤积、肝脏炎症及纤维化，最终可能引发肝硬化和肝功能衰竭。在中国，PBC患病率为20.5/10万，位居亚洲第二，且随着诊断水平提升和临床医生关注度提高，患者数量呈上升趋势。传统治疗方案以熊去氧胆酸（UDCA）为主，但近40%的患者应答不佳，疾病进展风险高，传统治疗对瘙痒症状改善也有限，患者生活质量受到严重影响。在此背景下，司拉德帕（Seladelpar）的出现为PBC患者带来了新的希望。

　　司拉德帕是一种强效、选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂，由CymaBay Therapeutics公司研发，吉利德科学公司后续推进其商业化进程。2024年，司拉德帕获得美国FDA加速批准，用于治疗对UDCA应答不佳或不耐受的PBC成人患者。这一批准基于多项关键临床试验的积极结果，其中RESPONSE试验的数据尤为引人注目。

　　RESPONSE试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估司拉德帕在PBC患者中的疗效和安全性。该试验纳入了193名对UDCA应答不佳或不耐受的PBC患者，随机分配至司拉德帕组（每日10毫克）或安慰剂组，治疗周期为12个月。研究的主要终点为第12个月时碱性磷酸酶（ALP）和总胆红素的复合终点，即ALP水平降至正常值上限的1.67倍以下，且较基线下降≥15%，同时总胆红素水平正常。

　　试验结果显示，司拉德帕组在第12个月时达到主要复合终点的患者比例为61.7%，而安慰剂组仅为20.0%，这一差异具有高度统计学显著性。这意味着司拉德帕能够显著改善患者的胆汁淤积指标，降低疾病进展风险。更为重要的是，司拉德帕组有25.0%的患者实现了ALP完全正常化，而安慰剂组为0%。ALP正常化被认为是疾病控制良好的重要标志，与更好的长期预后密切相关。

　　除了显著的生化指标改善，司拉德帕在安全性方面也表现出色。治疗组中常见的不良反应包括头痛、恶心、腹痛、关节痛等，多为轻至中度，且因不良事件导致停药的比例较低。未观察到与PPARδ激动剂相关的严重肝脏毒性信号，与传统PPAR激动剂不同，司拉德帕不引起体重增加、水肿或肾功能损害等常见副作用。这使得司拉德帕在长期治疗中具有更高的安全性和耐受性。

　　2025年，《American Journal of Gastroenterology》发表的长期跟踪数据进一步证实了司拉德帕的持续疗效和安全性。连续用药2年，司拉德帕的治疗效果和止痒效果能稳定保持，整体安全性依然良好，在肝硬化患者中也未见特殊不良反应。这一结果为司拉德帕在PBC长期治疗中的应用提供了有力支持。

　　司拉德帕的获批和积极临床数据，不仅为PBC患者提供了新的治疗选择，也推动了全球PBC治疗格局的变革。在中国，司拉德帕已通过北京临床急需进口政策和海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区等渠道，为国内PBC患者带来了国际前沿治疗方案。

　　据悉，司拉德帕已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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