玛伐凯泰mavacamten正确服用方法：基于心脏功能评估的个体化剂量滴定

　　玛伐凯泰（mavacamten）作为全球首个心肌肌球蛋白抑制剂，为梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者提供了精准治疗选择。其核心治疗策略是通过动态监测心脏功能指标，实现个体化剂量滴定，以平衡疗效与安全性。以下结合权威研究数据，系统阐述玛伐凯泰的正确服用方法。

　　起始剂量与基线评估

　　玛伐凯泰的推荐起始剂量为每日2.5毫克，口服，胶囊需整粒吞服，可随餐或不随餐服用。治疗前必须通过超声心动图评估左心室射血分数（LVEF），仅当LVEF≥55%的患者方可起始治疗。若基线LVEF<55%，患者不得使用玛伐凯泰，以避免加重心脏收缩功能障碍。这一标准基于EXPLORER-HCM研究，该研究显示，起始剂量为2.5毫克时，仅0.8%的患者出现LVEF<50%，显著低于高剂量组，安全性较高。

　　剂量调整的核心指标

　　玛伐凯泰的剂量调整需严格依赖LVEF和Valsalva动作激发的左心室流出道（LVOT）压差两大核心指标。治疗开始后第4周、第8周和第12周需重复评估LVEF与LVOT压差，此后每3个月监测一次。剂量调整规则如下：

　　剂量递增条件：仅当LVEF≥55%且LVOT压差≥30毫米汞柱时，每12周逐步增加剂量（2.5毫克→5毫克→10毫克→15毫克）。每次剂量上调后4周需进行随访评估。

　　剂量维持条件：若LVEF在50%至55%之间或LVOT压差<30毫米汞柱，维持当前剂量。

　　剂量暂停条件：若LVEF<50%，立即中断治疗4周，每4周复查直至LVEF恢复至≥50%。恢复后以低剂量（如15毫克→10毫克）重新开始治疗，而非进一步减量。

　　以一例基线LVOT压差77毫米汞柱的患者为例：初始接受2.5毫克治疗，4周后压差降至50毫米汞柱，但LVEF从55%降至52%，此时维持当前剂量并继续监测；8周后压差进一步降至30毫米汞柱，LVEF稳定在53%，则上调剂量至5毫克/日；12周后压差降至20毫米汞柱，LVEF为54%，继续维持5毫克/日治疗。这一案例体现了剂量调整的“低起始、慢递增、稳维持”原则。

　　特殊人群的剂量调整

　　代谢异常者中，CYP2C19慢代谢者因药物半衰期延长（终末半衰期可达23天），需延长评估间隔至每12周，并避免与CYP2C19抑制剂（如奥美拉唑）联用。老年患者（≥65岁）无需调整剂量，但需关注合并症用药的相互作用。例如，一例72岁合并高血压和糖尿病的患者，长期使用奥美拉唑，玛伐凯泰剂量需从2.5毫克起始，并根据LVEF和LVOT压差谨慎上调，避免药物相互作用导致暴露量异常。

　　肾功能不全患者无需调整剂量，因玛伐凯泰主要通过粪便排泄（7%），肾脏负担较小，但重度肾功能不全（eGFR<30毫升/分钟/1.73平方米）患者的数据有限，需个体化评估。轻度至中度肝功能损害（Child-Pugh A/B级）患者无需调整起始剂量，但需密切监测LVEF和LVOT压差；重度肝功能损害（Child-Pugh C级）患者的安全性尚未明确，应慎用。

　　漏服与延迟给药的处置

　　若漏服玛伐凯泰，应尽快补服；若接近下次给药时间，则跳过漏服剂量，不可同日服用双倍剂量。例如，患者应在次日常规时间服用下一次剂量，而非在漏服当日补服2.5毫克后再于次日服用2.5毫克。这一规则旨在避免药物暴露量骤增导致的心脏负担加重。

　　据悉，玛伐凯泰已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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