埃拉菲布拉诺Elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎的长期疗效维持与停药指征

　　原发性胆汁性胆管炎（PBC）作为一种慢性胆汁淤积性肝病，长期困扰着患者的生活质量与肝脏功能。埃拉菲布拉诺（Elafibranor）作为近十年来首个获批用于PBC治疗的新药，其长期疗效维持与停药指征成为临床关注的焦点。

　　长期疗效维持的坚实证据

　　多项权威研究为埃拉菲布拉诺的长期疗效提供了有力支撑。III期ELATIVE®开放标签扩展研究的中期分析显示，在完成双盲期后继续接受埃拉菲布拉诺治疗的患者中，持续用药三年的患者生化反应率（碱性磷酸酶水平<正常上限的1.67倍、较基线降低≥15%且总胆红素≤正常上限）高达85%。这一数据不仅彰显了埃拉菲布拉诺在长期控制疾病进展方面的卓越能力，也为其作为PBC长期治疗药物的地位奠定了坚实基础。

　　在肝纤维化替代标志物方面，研究同样观察到积极结果。肝脏硬度测量值与增强肝纤维化评分在基线至第130周期间保持稳定，提示埃拉菲布拉诺能够有效延缓肝纤维化的进展。对于PBC患者而言，肝纤维化的控制是预防肝硬化与肝脏相关事件的关键，埃拉菲布拉诺的这一特性显著改善了患者的长期预后，降低了肝硬化与肝移植的风险。

　　瘙痒症状的改善也是埃拉菲布拉诺长期疗效的重要体现。在连续接受治疗156周的患者中，基线时中度或重度瘙痒患者的症状得到持续缓解，5-D瘙痒评分较基线下降显著。此外，患者报告的疲劳与睡眠状况均有所改善，生活质量显著提升。这些数据表明，埃拉菲布拉诺不仅能够控制疾病进展，还能有效缓解患者的症状负担，提高其日常活动能力与社会参与度。

　　停药指征的审慎考量

　　尽管埃拉菲布拉诺在PBC治疗中展现出显著疗效，但停药指征的确定仍需谨慎。根据现有研究，以下情况可能提示停药需求：

　　肝功能恶化是停药的重要指征之一。治疗期间需定期监测肝功能指标，包括碱性磷酸酶、总胆红素、γ-谷氨酰转移酶等。若肝功能指标持续恶化，或出现与临床肝炎相符的体征与症状（如黄疸、右上腹疼痛、嗜酸性粒细胞增多），应考虑中断治疗并评估肝损伤原因。若重新开始用药后肝功能指标仍恶化，则需永久停药，以避免进一步损害肝脏功能。

　　严重不良反应也是停药的明确指征。埃拉菲布拉诺治疗期间可能出现肌痛、肌病、横纹肌溶解症等严重不良反应。若患者出现新发或恶化的肌肉疼痛、肌无力，或肌酸激酶水平显著升高，应立即中断治疗并进行评估。对于发生横纹肌溶解症导致急性肾损伤的患者，需永久停药，以确保患者安全。

　　失代偿期肝硬化是埃拉菲布拉诺治疗的禁忌症。若患者在治疗期间进展至失代偿期肝硬化，包括腹水、静脉曲张出血、肝性脑病等，应立即停药并调整治疗方案，以避免病情进一步恶化。

　　妊娠与哺乳期间也需谨慎用药。埃拉菲布拉诺对胎儿具有潜在伤害风险，妊娠期间禁用。对于育龄女性，治疗期间需采取有效避孕措施，并在停药后3周内避免妊娠。此外，治疗期间及停药后3周内应避免母乳喂养，以防止药物通过乳汁对婴儿造成不良影响。

　　疗效不佳也是停药的考虑因素之一。尽管埃拉菲布拉诺能够显著提高生化反应率，但仍有部分患者对治疗无应答。对于持续治疗12个月以上仍未达到生化缓解标准的患者，需重新评估治疗方案，考虑停药或调整用药策略，以寻找更适合患者的治疗方法。

　　据悉，埃拉菲布拉诺已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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