原发性胆汁性胆管炎（PBC）作为一种慢性自身免疫性肝病，其核心病理特征为肝内小胆管的进行性破坏，最终可能引发肝纤维化、肝硬化甚至肝功能衰竭。患者不仅要承受疾病进展带来的健康威胁，还需长期忍受瘙痒、乏力等症状的折磨，生活质量严重受损。熊去氧胆酸（UDCA）作为传统一线治疗药物，虽能部分改善患者病情，但约40%的患者对UDCA应答不足，疾病仍持续进展，瘙痒症状也难以得到有效缓解。在此背景下，司拉德帕（Seladelpar）作为一种新型高选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂，为PBC患者带来了新的治疗曙光。
司拉德帕在改善PBC患者瘙痒症状方面展现出卓越疗效。瘙痒是PBC患者最为困扰的症状之一，约70%的患者受到不同程度瘙痒的困扰，严重影响睡眠、情绪状态及日常生活。在多项临床试验中，司拉德帕对瘙痒症状的改善效果显著。以RESPONSE试验为例，该试验纳入193例PBC患者，按2:1的比例随机分配至司拉德帕10mg组和安慰剂组，治疗12个月。结果显示，治疗6个月时，司拉德帕组中重度瘙痒患者（基线瘙痒症数值评定量表NRS≥4）的NRS评分较基线下降幅度明显大于安慰剂组，司拉德帕组平均下降3.2分，而安慰剂组仅下降1.7分，差异具有统计学意义。长期随访研究进一步证实，司拉德帕对瘙痒症状的缓解作用可持续至少12个月，为患者带来了长期的症状改善。
除了显著改善瘙痒症状，司拉德帕在改善肝脏生化指标方面同样表现出色。碱性磷酸酶（ALP）是反映胆汁淤积和肝损伤的核心指标，其水平持续升高与PBC患者肝硬化、肝功能衰竭风险密切相关。在RESPONSE试验中，治疗12个月后，司拉德帕组达到ALP水平下降（ALP<1.67倍正常值上限ULN，且较基线水平下降≥15%）和总胆红素（TBIL）正常化（TBIL≤ULN）复合终点的患者比例为61.7%，显著优于安慰剂组的20.0%。此外，司拉德帕组ALP水平恢复正常的比例也高于安慰剂组，司拉德帕组为25.0%，而安慰剂组无1例达成这一目标。这些数据充分表明，司拉德帕能够有效降低PBC患者的ALP水平，改善肝脏生化指标，从而延缓疾病进展。
司拉德帕在改善瘙痒症状和肝脏生化指标方面的双重疗效，在实际临床应用中也得到了验证。一位48岁女性PBC患者，既往接受UDCA治疗5年，但ALP水平持续在250
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300U/L（正常值<120U/L）波动，且瘙痒症状严重，严重影响睡眠和日常生活。改用司拉德帕10mg/日治疗3个月后，患者瘙痒症状明显减轻，ALP降至145U/L；6个月后，ALP进一步降至98U/L，达到正常范围，瘙痒症状也基本消失。这一案例生动地展示了司拉德帕在改善PBC患者症状和生化指标方面的显著效果。
司拉德帕凭借其独特的双重疗效，为PBC患者带来了新的治疗选择。其不仅能够显著改善患者的瘙痒症状，提高生活质量，还能有效降低肝脏生化指标，延缓疾病进展，降低肝硬化和肝功能衰竭的风险。随着司拉德帕在临床上的广泛应用，越来越多的PBC患者将从中受益，重获健康、高质量的生活。
据悉，司拉德帕已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。
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