来那度胺Lenalidomide在骨髓增生异常综合征中的真实世界血液学改善与继发恶性肿瘤风险

　　骨髓增生异常综合征（MDS）是一组起源于造血干细胞的异质性克隆性疾病，以骨髓造血细胞发育异常、无效造血和外周血细胞减少为特征。来那度胺作为第二代免疫调节药物，在治疗MDS方面展现出独特疗效，尤其在改善血液学指标和减少输血依赖方面效果显著，但同时也存在继发恶性肿瘤的风险。

　　真实世界中的血液学改善

　　多项真实世界研究证实了来那度胺对MDS患者血液学指标的改善作用。在一项针对伴有5q缺失（del5q）的MDS患者的多中心、开放标签Ⅱ期临床研究中，148名患者接受来那度胺治疗后，67%的患者不再依赖输血，其余患者的输血量减少50%以上。治疗1年后，62%的疾病缓解者仍无需输血，显示出来那度胺在改善贫血、减少输血依赖方面的持久效果。

　　对于不伴有5q缺失的MDS患者，来那度胺同样表现出一定的疗效。另一项多中心、开放标签的Ⅱ期临床研究纳入214名不伴5q缺失的MDS患者，接受来那度胺治疗后，26%的患者不再依赖输血，17%的患者输血量减少50%以上。尽管疗效略低于5q缺失组，但仍为这部分患者提供了新的治疗选择。

　　在真实世界中，来那度胺的疗效还体现在对细胞遗传学异常的改善上。在伴有5q缺失的MDS患者中，来那度胺治疗可使50%的患者达到细胞遗传学完全缓解或部分缓解，显著降低了异常克隆的负担，有助于改善患者的长期预后。

　　继发恶性肿瘤风险

　　尽管来那度胺在MDS治疗中取得了显著疗效，但其继发恶性肿瘤的风险也引起了广泛关注。美国食品药品监督管理局（FDA）发布的警告指出，接受来那度胺治疗的新诊断多发性骨髓瘤患者发生第二原发恶性肿瘤的风险增高。这一发现同样适用于MDS患者，尤其是长期接受来那度胺治疗的患者。

　　在一项针对新诊断多发性骨髓瘤患者的三项前瞻性、随机试验中，824名接受来那度胺治疗的患者中有65例发生第二原发恶性肿瘤，而665名接受安慰剂的患者中仅有19例发生。来那度胺组新发恶性肿瘤的风险几乎是安慰剂组的3倍，主要包括急性髓性白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）和B细胞恶性肿瘤。从开始来那度胺治疗到诊断出第二原发恶性肿瘤的中位时间为2年。

　　对于MDS患者而言，继发恶性肿瘤的风险同样不容忽视。长期接受来那度胺治疗可能导致骨髓微环境进一步恶化，增加克隆性演变为急性白血病的风险。因此，在治疗过程中需密切监测患者的血液学指标和细胞遗传学变化，及时发现并处理潜在的恶性肿瘤风险。

　　为了降低来那度胺治疗MDS患者的继发恶性肿瘤风险，需采取一系列风险管理措施。首先，在治疗前应对患者进行全面的评估，包括年龄、基础疾病、既往治疗史和细胞遗传学特征等，以确定患者是否适合接受来那度胺治疗。对于高风险患者，应谨慎选择治疗方案，并密切监测治疗过程中的不良反应。

　　在治疗过程中，需定期监测患者的血液学指标和细胞遗传学变化。对于出现不明原因的血细胞减少或细胞遗传学异常的患者，应及时进行骨髓穿刺和活检，以排除继发恶性肿瘤的可能。此外，还需关注患者的非血液学不良反应，如皮疹、感染等，及时调整治疗方案，确保患者的安全。

　　据悉，来那度胺已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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