Dravet综合征是一种罕见的婴儿期起病的难治性癫痫性脑病，以频繁的全身强直阵挛性发作、癫痫持续状态及精神运动发育迟缓为特征。传统抗癫痫药物疗效有限，司替戊醇作为首个获批用于Dravet综合征的辅助治疗药物，在真实世界中展现出显著的惊厥减少效果。
多项真实世界研究为司替戊醇的疗效提供了有力证据。2025年AES（美国癫痫学会）年会上公布的STIRUS研究数据，揭示了司替戊醇在真实临床环境中的广泛受益。该研究纳入美国多中心患者，结果显示司替戊醇治疗显著降低了癫痫发作负担，减少了癫痫持续状态发作次数，并降低了医疗资源使用率。具体而言，治疗最后3个月内，患者对急救药物的需求减少（OR=3.5，P<0.0001），癫痫相关急诊就诊及住院率下降（OR=4.0，P<0.0001）。这一效果跨越不同年龄组，且不受司替戊醇剂量或联合用药（如氯巴占、丙戊酸钠）的影响。
法国与意大利的双盲对照试验进一步验证了司替戊醇的短期疗效。在法国试验中，21例平均年龄9.4岁的患儿接受司替戊醇（50mg/kg/d）联合氯巴占+丙戊酸钠治疗，2个月后71%患儿癫痫发作频率降低≥50%，43%完全无发作；意大利试验中，23例平均年龄9.1岁患儿的对应数据为66.7%和13%，而安慰剂组有效率均不足10%。开放标签扩展研究显示，联合治疗可使中位癫痫发作频率从基线的12次/月降至3次/月，且疗效持续至2年随访期。
长期观察性研究则揭示了司替戊醇的持久获益。一项为期12年的研究追踪了41名患者，发现40%患者癫痫持续状态频率降低，20%患者全身强直阵挛发作频率长期减少≥50%，23%患者局灶性癫痫发作频率降低超50%。另一项多中心队列研究纳入114例中国患者，生酮饮食联合司替戊醇治疗1、3、6、12个月的有效率分别为57.9%、76.3%、59.6%和43%，副作用发生率低，表明其在中国人群中同样安全有效。
司替戊醇的疗效优势源于其双重作用：一方面直接增强GABA能抑制，通过延长氯离子通道开放时间及抑制GABA降解，提高突触间隙GABA浓度；另一方面抑制CYP2C19、CYP3A4等代谢酶，减少氯巴占及其活性代谢物的降解，使氯巴占血药浓度峰值升高2-3倍，N-去甲基氯巴占升高5倍，从而增强抗癫痫效果。这种协同作用使其在真实世界中成为Dravet综合征治疗的核心药物，尤其适用于传统药物疗效不佳的患者。
据悉，司替戊醇已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。
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