免疫性血小板减少症（ITP）作为一种自身免疫性疾病，患者体内免疫系统错误攻击自身血小板，导致血小板数量减少，引发皮肤瘀点、瘀斑、鼻出血、牙龈出血等症状，严重时甚至危及生命。艾曲泊帕Eltrombopag作为全球首个获批的非肽类口服促血小板生成素受体激动剂（TPO
- RA），自2008年美国FDA批准上市以来，为众多ITP患者带来了治疗希望。在真实世界中，其血小板应答情况和血栓风险备受关注。
多项真实世界研究证实了艾曲泊帕在ITP治疗中的显著血小板应答效果。全球Ⅲ期RAISE研究纳入197例成人患者，随机分配至每日25mg或50mg剂量组。治疗第2周时，60%患者血小板计数≥50×10⁹/L；第4周应答率提升至70%以上，非重大出血事件发生率从基线的40%降至6%。长期随访的EXTEND研究纳入302例患者，持续治疗中位时间达2.3年，85.8%患者血小板达标，52%实现持续缓解，出血症状显著改善。这些数据表明，艾曲泊帕在真实世界中能快速提升血小板计数，且长期治疗可维持稳定应答，有效降低出血风险。
中国多中心研究也为艾曲泊帕的疗效提供了有力证据。该研究纳入39例儿童ITP患者，中位剂量32.5mg/天，调整剂量后2个月血小板计数从29×10⁹/L升至64×10⁹/L，71.4%患儿停药后实现持续缓解。这一结果为儿童患者提供了避免长期激素治疗的替代方案，显著改善了他们的生活质量。
真实世界研究还关注到不同人群的血小板应答差异。在老年ITP患者中，ELDERLY - ITP -
TRA研究纳入384例年龄≥60岁的患者，271例（70.6%）首次使用艾曲泊帕治疗。2个月时337例可评价患者中有255例（75.7%）达到血小板反应，3个月时330例可评价患者中有264例（80%）达到血小板反应，42.7%和46.7%的患者分别在两个时间点达到完全缓解。缓解患者中有66.7%持续缓解至末次随访，中位持续缓解时间为2.1年。这说明艾曲泊帕对老年ITP患者也有较好的疗效。
然而，在关注血小板应答的同时，血栓风险也不容忽视。艾曲泊帕治疗ITP时，血栓风险与疾病本身的高血栓倾向相当。EXTEND研究5年随访中，血栓事件发生率与疾病本身高凝状态相当，通过定期监测凝血指标可有效管理风险。在真实世界中，患者个体差异、合并症等因素可能影响血栓风险。例如，既往有血栓形成史、无抗血栓二级预防的患者，治疗期间血栓形成和复发事件风险增加。
为降低血栓风险，临床实践中需密切监测患者凝血指标。对于存在血栓高风险因素的患者，如高龄、肥胖、长期卧床等，医生会综合评估后决定是否进行抗血栓预防治疗。同时，根据血小板计数调整艾曲泊帕剂量，避免血小板计数过高。当血小板计数＞150×10⁹/L时，需减量，以平衡血小板提升效果和血栓风险。
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