莫洛替尼Ojjaara获批：同时改善骨髓纤维化患者贫血、症状和脾脏肿大

　　2023年9月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准莫洛替尼（商品名Ojjaara）上市，这一消息为全球骨髓纤维化（MF）患者群体带来了新的治疗曙光。作为全球首个且目前唯一获批用于治疗中度或高风险骨髓纤维化伴贫血患者的药物，莫洛替尼的获批标志着骨髓纤维化治疗领域迈入了一个兼顾症状控制与贫血改善的新时代。

　　临床数据：多维度验证显著疗效

　　莫洛替尼的获批基于多项关键性III期临床试验的坚实数据支持，其中MOMENTUM试验和SIMPLIFY-1试验的结果尤为突出。MOMENTUM试验是一项全球多中心、随机、双盲研究，共纳入195名接受过JAK抑制剂治疗后仍存在贫血的骨髓纤维化患者，按2:1比例随机分配至莫洛替尼组（130例）和达那唑组（65例），治疗周期为24周。试验结果显示，莫洛替尼在改善患者贫血、症状及脾脏肿大方面均展现出显著优势。

　　在贫血改善方面，莫洛替尼组在治疗第12至24周期间，实现输血独立的患者比例达31%，显著高于达那唑组的20%；整个24周治疗期内，莫洛替尼组无需输血的患者比例达35%，而达那唑组仅为17%。这一数据表明，莫洛替尼可有效减少患者对输血的依赖，降低因频繁输血带来的感染风险和经济负担。

　　症状缓解方面，莫洛替尼组患者骨髓纤维化症状总评分（TSS）较基线降低≥50%的比例达25%，远超达那唑组的9%（P=0.0095）。TSS评分涵盖疲劳、早饱感、腹痛、盗汗等10项核心症状，莫洛替尼的显著疗效意味着患者生活质量得到实质性提升。

　　脾脏肿大改善方面，莫洛替尼组脾脏体积缩小≥35%的患者比例达23%，是达那唑组（3%）的近8倍（P=0.0006）。脾脏肿大是骨髓纤维化的典型体征，常导致腹部胀痛、食欲减退等症状，莫洛替尼的缩脾效果可有效缓解患者躯体不适。

　　SIMPLIFY-1试验则进一步验证了莫洛替尼在初治患者中的疗效。该试验纳入432例未接受过JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者，随机分配至莫洛替尼组和鲁索替尼组，治疗周期为52周。结果显示，莫洛替尼在脾脏体积缩小方面与鲁索替尼非劣效，但在输血独立性方面显著优于后者。具体而言，莫洛替尼组患者血红蛋白水平较基线升高≥1 g/dL的比例达40.8%，而鲁索替尼组因贫血加重导致治疗中断的比例更高。

　　真实案例：从依赖输血到回归正常生活

　　一位72岁女性原发性骨髓纤维化患者的治疗经历，生动诠释了莫洛替尼的临床价值。该患者确诊时已处于高危阶段，血红蛋白水平仅70 g/L，需每月接受红细胞输注以维持基本生理功能，同时伴有巨大脾脏导致的腹胀和乏力症状。因贫血风险过高，患者无法耐受鲁索替尼治疗，传统支持疗法效果有限。

　　接受莫洛替尼治疗后，患者症状逐步改善：治疗4周后，腹胀感减轻，食欲恢复；治疗4个月时，血红蛋白水平稳步回升至88 g/L，成功摆脱输血依赖；治疗6个月时，脾脏体积较基线缩小约30%，腹部压迫感显著缓解。整个治疗过程中，患者仅出现1级腹泻，未影响继续治疗。这一案例表明，莫洛替尼可为伴有严重贫血的骨髓纤维化患者提供安全有效的治疗选择，实现多重临床获益。

　　莫洛替尼的疗效与安全性数据不仅获得FDA批准，还相继获得欧洲药品管理局（EMA）、加拿大卫生部等权威监管机构的认可。2024年1月，EMA批准莫洛替尼用于治疗中高危骨髓纤维化伴贫血患者；2024年12月，加拿大卫生部批准其用于治疗中度至重度贫血的骨髓纤维化患者，包括原发性骨髓纤维化及继发于真性红细胞增多症或原发性血小板增多症的骨髓纤维化。

　　全球范围内，莫洛替尼的推广正在改变骨髓纤维化的治疗格局。在美国，莫洛替尼已被纳入NCCN（美国国家综合癌症网络）指南，成为中高危骨髓纤维化伴贫血患者的一线治疗推荐；在欧洲，EMA的批准使其成为欧盟成员国患者的标准治疗选择。

　　莫洛替尼的获批，标志着骨髓纤维化治疗从单一症状控制向综合管理模式的转变。其独特的多维度疗效——同时改善贫血、缓解症状、缩小脾脏——填补了现有治疗方案的空白，为患者提供了更全面的临床获益。

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