眼部孤立性黑色素瘤，特别是葡萄膜黑色素瘤（UM），作为成人最常见的原发性眼内恶性肿瘤，其治疗策略一直备受关注。尽管原发性肿瘤的治疗手段多样，但大量患者最终会出现肝转移，成为治疗的主要挑战。在局部治疗中，马法兰Melphalan凭借其卓越的肿瘤控制能力和保眼率，在眼部孤立性黑色素瘤的治疗中占据重要地位。
葡萄膜黑色素瘤的转移途径独特，由于葡萄膜缺乏淋巴引流，肿瘤细胞主要通过血源性播散至肝脏。一旦患者出现肝转移，治疗难度显著增加。然而，对于眼部孤立性黑色素瘤，特别是未发生远处转移的患者，局部治疗仍有望实现肿瘤控制和保眼目标。马法兰作为一种烷化剂类抗肿瘤药物，通过干扰肿瘤细胞DNA复制，抑制肿瘤生长和扩散，成为局部治疗的重要选择。
在眼部孤立性黑色素瘤的局部介入治疗中，马法兰的应用形式多样，包括玻璃体腔注射、经皮肝灌注（PHP）等。其中，玻璃体腔注射马法兰主要用于治疗既往治疗无效的玻璃体腔种植或复发患者。一项研究显示，采用40μg剂量的马法兰进行玻璃体腔注射，未发生药物引起的毒副反应，且能够有效控制肿瘤种植，提高保眼率。这一结果为玻璃体腔种植患者的治疗提供了新的选择。
对于已发生肝转移的眼部孤立性黑色素瘤患者，经皮肝灌注马法兰（PHP）成为一种有效的治疗手段。PHP通过肝动脉输送高剂量的马法兰至肝脏，同时通过过滤肝静脉血将全身毒性降至最低。一项回顾性分析显示，66例以肝脏为主的转移性葡萄膜黑色素瘤患者接受了145次PHP治疗，疾病控制率（DCR）达到93.4%，总有效率（ORR）为59%。中位无进展生存期（PFS）为8.4个月，中位肝脏PFS为12.4个月，中位总生存期（OS）为18.4个月。这一结果显著优于全身治疗，为肝转移患者的治疗提供了新的希望。
值得注意的是，PHP治疗的安全性也得到了充分评估。尽管手术期间可能发生一些不良事件，但通过合理的手术操作和术后管理，PHP的耐受性良好。一项研究显示，PHP手术后5例患者发生主要血栓栓塞性不良心血管事件，但发生率较低，且未发生治疗相关死亡事件。这一结果为PHP在眼部孤立性黑色素瘤肝转移治疗中的广泛应用提供了安全保障。
除了PHP治疗外，马法兰在其他局部介入治疗中也展现出良好疗效。例如，在视网膜母细胞瘤（RB）的治疗中，马法兰通过超选择性眼动脉化疗术（OAC）输送至肿瘤组织，实现肿瘤的精准打击。一项研究显示，采用OAC技术治疗RB，保眼率提高到99%，且90%的孩子至少保留一只眼球的正常视力。这一结果为RB患儿的治疗带来了革命性变化，避免了眼球摘除带来的身心创伤。
据悉，马法兰已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。
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