PARP抑制剂的疗效与安全性平衡，始终是临床实践中的核心挑战。尼拉帕利通过创新性的个体化起始剂量策略，成功破解了这一难题，为卵巢癌患者提供了更安全、更持久的治疗选择。
传统固定剂量方案（300mg/天）虽能确保疗效，但血液学毒性（如血小板减少、贫血）发生率较高，导致部分患者因无法耐受而中断治疗。PRIMA研究中期分析发现，通过调整起始剂量（基线体重<77kg或血小板计数<150K/μL的患者降至200mg/天），3级及以上治疗相关不良事件发生率从55.5%降至42.5%，因毒性导致剂量调整的比例从51.6%降至39.7%，严重不良事件发生率从26.6%降至21.5%。其中，4级血小板减少症的发生率更是从16.8%骤降至3.6%，显著降低了出血风险。这一调整并未削弱疗效——200mg组与300mg组的PFS获益完全一致，证明个体化剂量方案实现了“疗效不减，毒性降低”的双重目标。
中国人群的PRIME研究进一步优化了剂量策略。研究纳入的384例患者中，62%采用200mg起始剂量，结果显示，尼拉帕利组3级及以上不良事件发生率（68.3%）虽略高于安慰剂组（23.3%），但通过剂量调整（如因血小板减少从300mg降至200mg）后，长期治疗的安全性显著改善。例如，一名HRD阴性的ⅢA期卵巢癌患者，在完成6个疗程含铂化疗后接受尼拉帕利200mg/天维持治疗，仅出现一过性轻微恶心，无其他严重不良反应，截至末次复查（20个月）时仍未复发。这一案例生动体现了个体化剂量方案在真实世界中的可行性。
个体化剂量的科学性源于对药代动力学（PK）特征的精准把握。尼拉帕利的代谢受体重和血小板计数影响显著：低体重或血小板减少患者体内药物暴露量更高，固定剂量可能导致过度抑制。通过基于体重和血小板计数的剂量调整，可将药物暴露量控制在安全范围内，同时确保疗效。PRIMA研究显示，200mg组患者的药物谷浓度（Cmin）与300mg组无显著差异，但血小板减少症发生率降低80%，这一发现为个体化治疗提供了坚实的药理学依据。
从PRIMA到PRIME，个体化剂量策略的成功不仅优化了尼拉帕利的疗效与安全性，更推动了卵巢癌治疗模式的变革。2021年，尼拉帕利被纳入中国国家医保药品目录，显著提高了药物可及性；2023年，其一线维持治疗适应证获批，标志着卵巢癌治疗进入“全人群管理”时代。如今，随着PRIME研究数据的深入解读，临床医生能够更精准地制定治疗方案——根据患者的体重、血小板计数和生物标志物状态，选择最合适的起始剂量，并在治疗过程中动态调整，以实现疗效最大化与毒性最小化的平衡。这种“量体裁衣”的治疗模式，正助力更多卵巢癌患者跨越“5年生存”的门槛，迈向更长的生存之路。
据悉，尼拉帕利已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。
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