多发性骨髓瘤（MM）作为血液系统常见的恶性肿瘤，其治疗策略随着医学研究的深入不断优化。在众多治疗方案中，自体造血干细胞移植（ASCT）联合大剂量化疗预处理已成为适合移植患者的标准治疗模式。马法兰Melphalan，这一经典化疗药物，凭借其卓越的清髓效果，在MM移植预处理中占据基石地位，为患者的长期生存奠定了坚实基础。
马法兰属于烷化剂类抗肿瘤药物，通过交联DNA双链，阻止细胞复制，对活跃分裂的细胞具有强效杀伤作用。在MM移植预处理中，马法兰的核心作用在于清除患者骨髓中的恶性浆细胞，同时抑制患者自身免疫系统，为移植的干细胞“腾出”生长空间，从而提高植入成功率。这一特性使得马法兰成为MM移植预处理不可或缺的药物。
多项权威临床研究充分验证了马法兰在MM移植预处理中的卓越疗效。一项涉及399例年龄<60岁的初诊MM患者的随机对照研究显示，采用马法兰140
mg/m²联合全身照射（TBI）作为预处理方案，联合单次移植，与仅使用马法兰140
mg/m²作为预处理方案的患者相比，虽然两组在获得完全缓解（CR）或非常好的部分缓解（VGPR）的比例上无显著差异，但在7年无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）上，联合方案组显著优于单药组。这一结果提示，马法兰联合其他治疗手段能够更有效地清除体内残留病灶，延长患者生存期。
进一步的研究进一步拓展了马法兰在MM移植预处理中的应用范围。一项针对二次移植的探索性研究显示，对于首次移植后未获得VGPR的患者，采用马法兰140
mg/m²联合TBI作为二次移植的预处理方案，能够显著提高患者的7年OS率。这一发现为高危MM患者的治疗提供了新的策略，即通过二次移植联合强化预处理方案，进一步清除体内残留病灶，改善患者预后。
除了单次和二次移植中的应用，马法兰在大剂量化疗联合ASCT治疗MM中的疗效也得到了广泛认可。一项纳入282例Ⅱ/Ⅲ期MM患者的随机对照研究显示，采用马法兰200
mg/m²作为预处理方案，与马法兰140 mg/m²联合TBI方案相比，两组在CR率和无事件生存期上无显著差异，但在OS上，马法兰200
mg/m²组显示出更高的生存率。这一差异可能源于对复发患者采取的补救治疗措施不同，但无论如何，马法兰200
mg/m²作为预处理方案在MM治疗中的有效性得到了进一步证实。
值得注意的是，马法兰在MM移植预处理中的安全性也得到了充分评估。尽管大剂量化疗可能带来一定的毒副作用，但通过合理的剂量调整和支持治疗，马法兰的耐受性良好。一项针对卡非佐米联合大剂量马法兰预处理方案的研究显示，该方案在MM患者ASCT中展现出良好的安全性，3-4级心血管毒性发生率仅为16%，且仅1例患者出现3级肾脏不良反应，经支持治疗后肾功能恢复。这一结果为马法兰联合其他新型药物在MM治疗中的应用提供了安全保障。
据悉，马法兰已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。
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