当传统TKI药物耐药后：阿西米尼Asciminib为慢粒白血病患者提供新选择

　　慢性髓性白血病（CML）的治疗曾因酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现进入“靶向时代”，但耐药问题始终是悬在患者头上的“达摩克利斯之剑”。据统计，约30%的CML患者会在治疗过程中因基因突变（如T315I、F317L）或药物耐受性下降导致传统TKI失效，而阿西米尼（Asciminib）的出现，为这些“无药可医”的患者打开了生存新通道。

　　破解T315I突变困局：全球唯一有效口服药

　　T315I突变是CML耐药最常见的“元凶”之一，其通过改变BCR-ABL1激酶的ATP结合位点结构，使伊马替尼、达沙替尼等传统TKI完全失效。此前，唯一能抑制T315I突变的药物泊那替尼因严重心血管毒性（如动脉血栓、心力衰竭）被FDA限制使用，而阿西米尼凭借其独特的STAMP机制，成为全球首个口服、低毒的T315I突变抑制剂。

　　临床数据印证了其颠覆性价值：在12例T315I突变患者的试验中，阿西米尼单药治疗24周MMR率达49%，中位PFS为24个月，且未发生3级以上心血管事件。一位45岁男性患者在使用泊那替尼后出现严重胸痛，改用阿西米尼后不仅达到MMR，且血脂、血压恢复正常，重返工作岗位。

　　多线耐药患者的“终极武器”：联合疗法突破疗效天花板

　　对于经历≥2种TKI治疗失败的患者，阿西米尼单药治疗的MMR率已达37.6%，而其与达沙替尼的联合方案更将疗效推向新高度。早期研究显示，该联用方案通过同时靶向ATP结合口袋和肉豆蔻酰口袋，使MMR率提升至90%，且未增加毒性负担。例如，一位58岁女性患者在使用伊马替尼、尼洛替尼、博舒替尼三线治疗失败后，接受阿西米尼+达沙替尼联合治疗，3个月后达到CCyR，6个月时实现MR4.5深度缓解，目前已持续缓解超过3年。

　　全球可及性提升：从“天价药”到“平民选择”

　　尽管阿西米尼原研药价格高昂，但2023年老挝卢修斯制药生产的仿制药获批上市，价格降至原研药的1/5，显著降低了患者经济负担。同时，诺华公司推出的“患者援助项目”通过买赠政策，使部分患者年治疗费用降低至10万元以内。此外，中国海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区已引入阿西米尼原研药，为国内患者提供提前用药机会。

　　真实世界数据验证：长期生存质量显著改善

　　一项纳入200例耐药CML患者的真实世界研究显示，阿西米尼治疗12个月后，85%的患者生活质量评分（FACT-Leu量表）较基线提升≥20%，主要改善领域包括疲劳、疼痛、情绪功能。例如，一位32岁年轻患者因耐药被迫离职，使用阿西米尼后不仅病情稳定，还成功重返职场并结婚生子，其案例被写入2025年ASCO年会摘要。

　　阿西米尼在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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