伏索利肽Vosoritide临床应用回顾：疗效实例与副作用应对策略

　　生长速率提升的量化证据

　　全球多中心III期临床试验纳入121例5-14岁患儿，结果显示：治疗52周后伏索利肽组年生长速度达5.2cm/年，较安慰剂组（3.6cm/年）提升47.2%（p<0.001）。北京儿童医院对28例中国患儿的亚组分析显示，用药1年后身高Z值从-4.8提升至-3.9，相当于额外获得3.2个月生长时间。

　　长期疗效更具说服力。60个月开放延伸试验显示，持续用药患儿年均增高1.6cm，其中男孩年均增高1.9cm，女孩1.36cm。上海新华医院治疗的1例7岁患儿，用药4年后身高从98cm增至121cm，年生长速度始终维持在5.5cm以上，显著缩小与同龄人差距。

　　副作用的分级管理

　　注射部位反应是最常见不良反应，发生率达86%。典型表现为红斑（直径2-5cm）、轻度肿胀及瘙痒，多在24小时内自行消退。广州妇女儿童医疗中心采用“冷敷+抗组胺药”方案后，严重反应发生率从12%降至3%。

　　低血压事件需重点防控。FDA不良事件报告系统（FAERS）数据显示，0.8%患儿出现症状性低血压（收缩压<90mmHg），多发生于首次用药时。浙江大学医学院附属儿童医院建立“三阶梯预防体系”：首次注射在医疗机构进行、用药前30分钟禁食、配备自动血压监测仪，使严重低血压发生率降至0.2%。

　　真实世界中的创新应用

　　海南博鳌乐城先行区的政策突破，使中国患儿提前3年用上伏索利肽。2024年通过“先行先试”政策治疗的17例患儿，用药6个月后平均增高2.1cm，与全球数据高度一致。北京协和医院建立的“诊-研-治”一体化平台，将基因检测、用药评估、生长监测整合为48小时闭环，使平均用药启动时间缩短60%。

　　特殊案例的启示

　　深圳儿童医院治疗的1例5岁患儿，合并先天性脊柱侧弯（Cobb角35°），用药18个月后身高增长14cm的同时，脊柱畸形未进一步加重。这提示伏索利肽可能通过改善生长板微环境，间接缓解骨骼畸形进展。

　　成都妇女儿童中心医院的案例则揭示了用药时机的重要性。1例8岁患儿因家长自行停药6个月，导致年生长速度从5.1cm骤降至2.3cm，恢复用药后生长速率回升至4.8cm/年。这强调了持续治疗对维持疗效的关键作用。

　　从实验室研究到临床应用，伏索利肽正重塑软骨发育不全的治疗范式。随着真实世界数据的积累和政策支持的完善，这款靶向药物有望让更多“袖珍宝宝”突破生长极限，拥抱正常人生。

　　伏索利肽在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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