玛伐凯泰mavacamten临床疗效报告：真实案例与用药注意事项总结

　　玛伐凯泰的临床疗效已通过全球多中心研究及真实世界数据验证，其改善患者症状、心功能及生活质量的证据链完整。本文将结合典型案例与用药注意事项，解析其临床应用价值。

　　疗效证据：从临床试验到真实世界

　　1. 核心临床试验数据

　　EXPLORER-HCM全球III期试验（纳入251例NYHA II-III级oHCM患者）显示，玛伐凯泰治疗30周后：

　　Valsalva动作激发的LVOT峰值压差降低40.2mmHg（安慰剂组仅降低4.3mmHg）；

　　92%患者LVEF保持>50%；

　　堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评分提高14.9分（安慰剂组5.4分）；

　　6分钟步行距离增加26.8米；

　　B型钠尿肽（BNP）水平下降38%，高敏肌钙蛋白I（hs-cTnI）降低27%。

　　中国EXPLORER-CN研究（纳入81例患者）进一步验证了其疗效：

　　Valsalva LVOT峰值压差降低73mmHg（p<0.001）；

　　NYHA心功能分级提升≥1级的患者比例达62%；

　　KCCQ评分提高18.3分；

　　严重不良事件发生率与安慰剂组相当（9% vs 8%），无因药物相关不良事件退出研究的患者。

　　2. 真实世界案例

　　案例1：一位74岁女性oHCM患者，因急性左心室流出道梗阻导致心源性休克，急诊行酒精室间隔消融术（ASA）后LVOT压差复发。加用玛伐凯泰（2.5mg/日）后，3个月随访时静息及Valsalva动作LVOT梗阻完全消失，二尖瓣反流减至轻度，9个月随访病情仍稳定。

　　案例2：一位52岁男性oHCM患者，基线LVOT压差65mmHg，NYHA III级。接受玛伐凯泰（5mg/日）治疗12周后，LVOT压差降至28mmHg，NYHA分级降至I级，KCCQ评分从45分提升至78分。

　　用药注意事项：从禁忌症到药物相互作用

　　1. 禁忌症与慎用人群

　　禁忌症：严重心力衰竭（NYHA IV级）、LVEF<55%、妊娠期女性（动物实验显示胚胎毒性）。

　　慎用人群：重度肝功能损害（Child-Pugh C级）、重度肾功能损害（eGFR<30mL/min/1.73m²）、老年患者（需关注合并症用药相互作用）。

　　2. 药物相互作用管理

　　玛伐凯泰主要经CYP2C19和CYP3A4代谢，需避免与强效抑制剂（如奥美拉唑、克拉霉素）或诱导剂（如利福平、圣约翰草）联用。若必须使用，需调整剂量并密切监测：

　　强效CYP2C19/CYP3A4抑制剂：下调玛伐凯泰剂量，并监测LVEF和心力衰竭症状；

　　强效CYP2C19/CYP3A4诱导剂：上调玛伐凯泰剂量，并监测治疗效果；

　　葡萄柚汁：避免同时使用，因其为CYP2C19和CYP3A4强抑制剂。

　　3. 患者教育要点

　　漏服处理：尽快补服，次日按常规时间服用下一剂，禁止同一天服用两剂；

　　生活方式：避免突然起身或处于高处，缓慢改变体位以预防头晕/晕厥；避免饮酒，分食多餐以减少血压波动；

　　随访计划：治疗期间每4-12周复查超声心动图、心电图及肝功能，定期评估症状变化。

　　玛伐凯泰通过精准剂量调整与严密副作用监控，已成为oHCM患者改善预后的重要工具。其临床应用需以患者为中心，结合个体化评估与多学科协作，以实现疗效最大化与风险最小化。

　　据悉，玛伐凯泰已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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